Расстройство аутистического спектра и регенеративная медицина

01Глава

Что такое расстройство аутистического спектра?

Расстройство аутистического спектра — пожизненное состояние, связанное с особенностями развития нервной системы. Для него характерны отличия в социальной коммуникации, ограниченное или повторяющееся поведение и особенности обработки сенсорной информации. Спектр широк: одним детям нужна значительная ежедневная поддержка, другие во многом самостоятельны и нуждаются лишь в адресной помощи. Обычно РАС диагностируют в возрасте от 2 до 4 лет, хотя первые признаки часто появляются в 12–18 месяцев. Современные исследования указывают на сочетание генетической предрасположенности и факторов среды, которые влияют на созревание мозга, работу иммунной системы и обмен веществ в критические периоды развития.

02Глава

Биологические механизмы РАС

Многолетние исследования, результаты которых сходятся, выявили несколько биологических механизмов, которые могут вносить вклад в симптомы аутизма: хроническое нейро­воспа­ление с участием активированной микроглии, дисрегуляция иммунной системы с нарушенным цитокиновым профилем, нарушения оси «кишечник — мозг», влияющие и на пищеварение, и на баланс нейромедиаторов, окислительный стресс, повреждающий нервные клетки, мито­хондри­альная дисфункция, ограничивающая энергетику клеток, и эпигенетические изменения, влияющие на экспрессию генов в ходе развития. Понимать эти механизмы важно, потому что каждый из них — потенциальная мишень для биологического вмешательства, в том числе для регенеративных протоколов нашей клиники в Стамбуле.

03Глава

Как мезенхимальные стволовые клетки могут помочь детям с РАС

Мезенхимальные стволовые клетки (МСК) из ткани пуповины (вартонова студня) продемонстрировали иммуно­модули­рующие, противо­воспали­тельные и нейропротективные свойства в доклинических и ранних клинических исследованиях. При введении по тщательно продуманным протоколам — внутривенно, интратекально или комбинированно — МСК могут помогать уравновешивать избыточный иммунный ответ, ослаблять хроническое нейро­воспа­ление, поддерживать восстановление нейронов и синаптические связи, восстанавливать целостность кишечного барьера и поддерживать работу митохондрий. Они не заменяют терапию или обучение — их цель в том, чтобы создать более благоприятную биологическую основу, на которую сможет опереться терапия.

04Глава

Роль экзосом в наших протоколах при аутизме

Экзосомы — наноразмерные везикулы, которые выделяют стволовые клетки; они несут концен­триро­ванные сигнальные молекулы: белки, факторы роста, микроРНК и липиды. Поскольку экзосомы не содержат клеток, их можно вводить внутривенно или интраназально — с иным профилем безопасности и иной логистикой, чем у целых клеток. В нашей клинике в Стамбуле экзосомы часто сочетают с терапией МСК, чтобы усилить противо­воспали­тельный и нейротрофический эффекты, а интраназальное введение применяется именно потому, что экзосомы достаточно малы, чтобы пройти по пути «нос — мозг». (Целые стволовые клетки интраназально никогда не вводятся.)

05Глава

Как в Autism Stem Care выстраивается индивидуальное лечение

Перед лечением каждый ребёнок проходит комплексную оценку: анамнез, оценка развития, свежие анализы и приоритеты семьи. Наши медицинские координаторы работают напрямую с родителями из других стран. Большинство визитов в Стамбул длятся 5–7 дней и включают первичную оценку, введение МСК и/или экзосом, ежедневное наблюдение и чёткий план последующего наблюдения. Мы организуем трансфер из аэропорта, удобное для семьи проживание и языковую поддержку. Наша цель — спокойный и прозрачный процесс, в котором родители всё понимают, — от первого письма до периода наблюдения после лечения.

06Глава

Реалистичные ожидания

Мы не обещаем излечения. Аутизм — пожизненное состояние, а данные о регенеративной медицине при РАС обнадёживают, но пока продолжают накапливаться. Одни семьи сообщают о заметных улучшениях внимания, сна, общения, сенсорной переносимости или работы ЖКТ в течение нескольких недель; другие видят постепенные изменения на протяжении нескольких месяцев; третьи — скромные изменения или отсутствие измеримых изменений. Наша задача — дать вашей семье ясную и честную оценку, объяснить, что опубликованные исследования показывают, а что нет, и разработать протокол, только если медицинская команда считает вашего ребёнка обоснованным кандидатом.

07Глава

Частые признаки и симптомы

08Глава

Чем мы можем помочь

Наши протоколы регенеративной медицины направлены на биологические факторы, которые могут вносить вклад в симптомы аутизма, — нейро­воспа­ление, нарушения работы иммунной системы, нарушения оси «кишечник — мозг» и окислительный стресс. Всё это — в рамках индиви­дуаль­ного клинического подхода, в котором родители полностью в курсе каждого решения.

09Глава

Ключевые данные исследований

1. 01

   Активированная микроглия стабильно выявляется в посмертных исследованиях и при ПЭТ-визуализации у людей с аутизмом.

   Эта находка лежит в основе обоснования противо­воспали­тельных регенеративных подходов, таких как терапия МСК, которая может смещать активацию микроглии в сторону защитного фенотипа.

2. 02

   В ряде клинических исследований ранних фаз МСК пуповины при аутизме был отмечен благоприятный профиль безопасности без серьёзных нежелательных явлений, связанных с лечением.

   Данные об эффективности ещё накапливаются, но устойчивость результатов по безопасности позволяет рассматривать МСК как обоснованный вариант для оценки у отобранных пациентов детского возраста.

3. 03

   До 70 % детей с РАС имеют клинически значимые симптомы со стороны ЖКТ.

   Такая высокая распространённость объясняет, почему мы уделяем особое внимание оси «кишечник — мозг»: работа с воспалением кишечника часто становится частью содержательного протокола при аутизме.

10Глава

Наш подход к лечению

11Глава

О чём часто спрашивают родители