Les exosomes sont des vésicules extracellulaires nanométriques (généralement de 30 à 150 nanomètres de diamètre) libérées naturellement par les cellules de tout l’organisme, y compris les cellules souches mésenchymateuses. Véritables messagers intercellulaires, ils transportent d’une cellule à l’autre une cargaison concentrée de molécules bioactives : facteurs de croissance, cytokines, microARN, ARN messagers et protéines régulatrices. Cette cargaison moléculaire peut reprogrammer le comportement des cellules receveuses, moduler les réponses immunitaires, réduire la signalisation inflammatoire et soutenir les processus de réparation tissulaire.
En médecine régénérative de l’autisme, la thérapie par exosomes apporte directement ces puissantes molécules de signalisation, sans administrer les cellules vivantes qui les produisent. Cette approche acellulaire présente plusieurs caractéristiques distinctives : les exosomes ne se répliquent pas, ne sont pas tumorigènes et, point essentiel, peuvent franchir la barrière hémato-encéphalique pour atteindre des tissus nerveux parfois difficiles d’accès par d’autres voies thérapeutiques.
La thérapie par exosomes dans l’autisme est expérimentale. Si la recherche préclinique et les premières observations cliniques ont montré des signaux prometteurs en matière de modulation neuro-inflammatoire, de rééquilibrage immunitaire et de soutien de la communication cellulaire, des études contrôlées à grande échelle sont encore en cours. Nous présentons l’état actuel des connaissances en toute transparence, ce qui est prometteur comme ce qui reste à l’étude, pour que les familles puissent décider en toute connaissance de cause.