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    Autism Stem Care · Istanbul

    Thérapie par cellules souches et autisme : essais cliniques et données

    Synthèse des données cliniques

    Tous les essais contrôlés et en ouvert que nous avons pu vérifier, avec leurs effectifs, résultats, effets indésirables et limites, et les liens vers PubMed et ClinicalTrials.gov. Dernière revue : septembre 2026.

    Scientifique en tenue stérile travaillant sous un poste de sécurité microbiologique, dans un laboratoire impeccable
    Soins cliniques · Istanbul, Turquie
    enfants dans le plus grand essai contrôlé contre placebo
    180enfants dans le plus grand essai contrôlé contre placebo
    grands essais menés à Duke, sans atteindre leur critère principal
    2grands essais menés à Duke, sans atteindre leur critère principal
    essais regroupés dans la méta-analyse la plus citée
    11essais regroupés dans la méta-analyse la plus citée
    produit à base de cellules souches ou d’exosomes approuvé dans l’autisme
    0produit à base de cellules souches ou d’exosomes approuvé dans l’autisme

    Où en sont les données

    Depuis 2013, la thérapie par cellules souches dans l’autisme a été évaluée dans un petit nombre d’essais cliniques. Les premières études en ouvert ont rapporté des améliorations, et la sécurité à court terme s’est révélée acceptable dans la plupart d’entre elles. En revanche, les deux plus grands essais randomisés contrôlés contre placebo, tous deux menés à l’université Duke, n’ont pas atteint leur critère d’évaluation principal.

    Aucun produit à base de cellules souches ou d’exosomes n’est approuvé dans l’autisme, ni par la FDA ni par l’Agence européenne des médicaments. Tous les traitements régénératifs proposés aujourd’hui dans l’autisme, y compris les nôtres, sont expérimentaux. Cette page expose ce qui a réellement été mesuré, pour que vous puissiez confronter les affirmations de n’importe quelle clinique, la nôtre comprise, aux données publiées.

    • Les plus grands essais contrôlés contre placebo n’ont montré aucun bénéfice significatif sur leurs critères principaux.
    • Les études en ouvert rapportent des améliorations, mais, faute de groupe témoin, elles ne permettent pas de distinguer l’effet du traitement de celui du développement, des autres prises en charge et des attentes.
    • Dans les essais publiés, la sécurité à court terme s’est révélée acceptable ; la sécurité à long terme n’est pas établie.
    • Les exosomes n’ont été étudiés que chez l’animal ; les premiers essais chez l’humain dans l’autisme en sont encore au recrutement.

    Essais contrôlés

    Ce sont ces études qui permettent de savoir si la différence vient des cellules, plutôt que du temps, du développement ou des attentes.

    Essais contrôlés
    Dawson G et al. (2020) · J PediatrPubMed 32444220Randomisé, en double aveugle, contrôlé contre placebo (phase II)180 enfants de 2 à 7 ansUne perfusion intraveineuse unique de sang de cordon ombilical, autologue ou issu d’un donneurCritère principal non atteint : aucune amélioration de la communication sociale (VABS-3, domaine Socialisation), des symptômes autistiques ni du vocabulaire sur l’ensemble du groupe. Signaux exploratoires uniquement chez les enfants sans déficience intellectuelle.Sûr et bien toléré.Suivi de six mois ; les résultats par sous-groupe ne permettent que de formuler des hypothèses.
    Kurtzberg J (Duke University) (2026) · ClinicalTrials.govNCT04089579Randomisé, en quadruple aveugle, contrôlé contre placebo, en cross-over (phase II)137 enfants de 4 à 11 ansUne dose intraveineuse unique de cellules souches mésenchymateuses (CSM) de tissu de cordon ombilical issues de donneurs (6 millions de cellules/kg)Critère principal non atteint : le score social et de communication de la VABS-3 a progressé de 3,35 points sous CSM, contre 2,03 sous placebo (p = 0,35).Les tableaux des événements indésirables sont publiés avec les résultats sur le registre.Résultats publiés sur ClinicalTrials.gov ; aucun article dans une revue scientifique à ce jour (septembre 2026).
    Chez M et al. (2018) · Stem Cells Transl MedPubMed 29405603Randomisé, en aveugle, contrôlé contre placebo, en cross-over29 enfants de 2 à 6 ansPerfusion intraveineuse du propre sang de cordon de l’enfant, conservé en banqueAucune différence statistiquement significative, quel que soit le critère ; tendances en faveur d’une meilleure socialisation.Aucun événement indésirable grave.Petit effectif ; évaluations à 12 et 24 semaines pour chaque phase.
    Sharifzadeh N et al. (2021) · Asia Pac PsychiatryPubMed 33150703Essai contrôlé randomisé, sans placebo ni intervention simulée32 enfants de 5 à 15 ansDeux injections intrathécales de CSM issues de la moelle osseuse de l’enfant, en complément de la rééducation et de la rispéridoneAucune différence entre les groupes sur la CARS, la GARS-II ou l’amélioration globale (CGI) sur 12 mois ; le score de sévérité CGI s’est davantage amélioré dans le groupe ayant reçu les cellules.Décrit comme sûr et faisable.Les familles et les évaluateurs savaient quels enfants étaient traités ; seuls 14 enfants ont reçu des cellules.

    Études en ouvert

    Ces études n’avaient pas de groupe placebo, ou bien répartissaient les enfants entre les groupes sans tirage au sort. Elles sont utiles pour évaluer la sécurité et choisir les critères de jugement, mais elles ne peuvent pas montrer que le traitement est à l’origine des changements rapportés.

    Études en ouvert
    Lv YT et al. (2013) · J Transl MedPubMed 23978163NCT01343511Non randomisé, en ouvert, avec un groupe témoin bénéficiant uniquement de la rééducation (phase I/II)37 enfants de 3 à 12 ansQuatre perfusions hebdomadaires de cellules mononucléées de sang de cordon, seules ou associées à des CSM de cordon ombilical, par voie intraveineuse et intrathécaleLes auteurs rapportent des améliorations plus importantes sur la CARS, l’ABC et la CGI qu’avec la rééducation seule, à 24 semaines.Aucun effet indésirable sévère rapporté.Ni randomisé ni en aveugle ; financé par l’entreprise commerciale qui a fourni les cellules.
    Dawson G et al. (2017) · Stem Cells Transl MedPubMed 28378499En ouvert, groupe unique (phase I)25 enfants de 2 à 6 ansUne perfusion intraveineuse unique du propre sang de cordon de l’enfant, conservé en banqueLes évaluations des parents et des cliniciens se sont améliorées au cours des six premiers mois, davantage chez les enfants dont le QI non verbal était plus élevé.Sûr et bien toléré sur 12 mois.Pas de groupe témoin ; étude conçue pour choisir les critères de jugement de l’essai randomisé suivant.
    Sun JM et al. (2020) · Stem Cells Transl MedPubMed 32531111En ouvert, groupe unique (phase I)12 enfants de 4 à 9 ansUne à trois doses intraveineuses de CSM de tissu de cordon issues de donneurs (2 millions de cellules/kg)6 enfants sur 12 ont progressé sur au moins deux échelles d’évaluation de l’autisme.Agitation lors de la pose du cathéter chez certains enfants ; 5 ont développé de nouveaux anticorps anti-HLA, sans symptômes.Pas de groupe témoin ; l’essai randomisé qui a suivi (NCT04089579) n’a pas atteint son critère principal.
    Nguyen Thanh L et al. (2021) · Stem Cells Transl MedPubMed 32902182NCT03225651En ouvert, groupe unique30 enfants de 3 à 7 ansDeux perfusions intrathécales de cellules mononucléées issues de la moelle osseuse de l’enfant, à six mois d’intervalle (prélèvement de moelle sous anesthésie générale), associées à 8 semaines de prise en charge éducative selon l’Early Start Denver ModelLe score CARS médian est passé de 50 à 46,5 ; le score adaptatif médian de Vineland, de 53,5 à 60,5.Aucun événement indésirable sévère rapporté.Pas de groupe témoin ; impossible de distinguer l’effet des cellules de celui du programme éducatif et du développement.

    Revues de la littérature

    Les revues regroupent ou analysent de façon critique les essais présentés ci-dessus. Leurs conclusions ne peuvent pas être plus solides que les études sur lesquelles elles reposent.

    Revues de la littérature
    Villarreal-Martínez L et al. (2022) · Stem Cell Rev RepPubMed 34515938Revue systématique et méta-analyse : 11 essais, 461 patientsLes scores aux échelles d’évaluation se sont améliorés après le traitement (CARS : −9,1 points). Effets indésirables les plus fréquents : fièvre, hyperactivité, vomissements, céphalées et agressivité ; aucun événement grave rapporté.Regroupe des données avant-après issues d’études contrôlées et non contrôlées : une partie du changement tient donc au temps et aux autres prises en charge.
    Qu J et al. (2022) · Front PediatrPubMed 35601435Méta-analyse de 5 études contrôléesScore CARS inférieur d’environ 6 points à celui des groupes témoins traités par rééducation seule, mais aucune différence sur l’amélioration globale évaluée par le clinicien (62 % contre 60 %) ni sur les effets indésirables.Les auteurs soulignent la petite taille des études, des voies d’administration et des doses non standardisées, ainsi qu’un suivi court.
    Paton MCB et al. (2022) · CytotherapyPubMed 34384698Revue systématique sur la sécurité du sang de cordon de donneur dans les affections neurologiques : 10 études, 361 participantsAucun événement indésirable grave certainement ou probablement lié à la perfusion ; ni maladie du greffon contre l’hôte ni formation tumorale rapportée.Porte sur le sang de cordon, et non sur les CSM amplifiées en culture ni sur les produits à base d’exosomes.
    Price J. (2020) · Mol AutismPubMed 32448347Revue des données publiées d’essais cliniquesExprime des réserves : aucune cible thérapeutique identifiée et des faiblesses dans l’approche thérapeutique.Recommande de renforcer les travaux précliniques, les biomarqueurs et la caractérisation des cellules avant de nouveaux essais.
    Narzisi A et al. (2022) · Brain SciPubMed 35892433ÉditorialConclut qu’aucune donnée solide ne justifie l’introduction des cellules souches dans la pratique clinique chez les enfants autistes.Avis d’expert.
    Narzisi A et al. (2023) · Front PsychiatryPubMed 37854442Point de vuePlaide pour des attentes mesurées et des essais contrôlés rigoureux.Avis d’expert.
    Xu M et al. (2026) · J Transl MedPubMed 41862938Revue narrative (2026)Fait le point sur les données émergentes concernant les CSM et sur les questions encore ouvertes : mécanisme d’action, posologie et sélection des patients.Revue narrative, sans analyse regroupée des données.

    Thérapie par exosomes

    Les exosomes sont des vésicules acellulaires libérées par les cellules stromales mésenchymateuses. Leur utilisation dans l’autisme est à un stade moins avancé que celle de la thérapie cellulaire :

    Thérapie par exosomes
    Mohtashami T et al. (2026) · Behav Brain ResPubMed 42759891Méta-analyse de 5 études précliniques chez la sourisLes vésicules issues de CSM ont amélioré la sociabilité, réduit les comportements répétitifs et diminué les cytokines inflammatoires dans des modèles animaux.Données animales uniquement ; les auteurs appellent à poursuivre la recherche préclinique avant tout usage clinique.
    Dongfang People's Hospital (2025) · ClinicalTrials.govNCT07243561Essai de phase 1/2 en Chine : 60 enfants de 3 à 7 ans prévusÉvalue un spray nasal d’exosomes issus de CSM de cordon ombilical. Recrutement en cours ; pas encore de résultats.Un enregistrement n’est ni une autorisation ni une preuve de bénéfice.
    Iffat Anwar Medical Complex (2024) · ClinicalTrials.govNCT06600529Essai au Pakistan : 100 enfants de 3 à 12 ans prévusAssocie photobiomodulation, plasma riche en plaquettes et exosomes issus du cordon. Recrutement en cours ; pas encore de résultats.Avec trois interventions simultanées, aucun changement ne pourra être attribué aux exosomes.

    Aucun produit à base d’exosomes n’est approuvé par la FDA, qui a publié des mises en garde contre les produits à base d’exosomes non approuvés. Les résultats annoncés avec des exosomes chez des enfants autistes ne peuvent pour l’instant être confrontés à aucun essai publié chez l’humain.

    Décrypter les arguments des cliniques

    Ces vérifications valent pour toutes les cliniques, y compris la nôtre.

    1. 01Un « taux de réussite » en pourcentage

      Les chiffres du type « 80 % des enfants se sont améliorés » proviennent le plus souvent de témoignages de parents recueillis sans groupe témoin. Or les enfants des groupes placebo progressent eux aussi : dans l’essai de Duke sur les CSM, le groupe placebo a gagné 2,03 points sur l’échelle principale, contre 3,35 avec les cellules, une différence non significative.

    2. 02Une étude rétractée

      Une étude de 2019 portant sur des CSM de cordon ombilical issues de donneurs, chez des enfants autistes (Riordan et al., Stem Cells Translational Medicine), a été rétractée en 2021. Certains sites de cliniques la citent pourtant encore. Un travail rétracté n’a pas valeur de preuve.

    3. 03« Essai clinique enregistré » comme argument de vente

      Une fiche sur ClinicalTrials.gov signifie seulement que l’étude a été enregistrée, et non qu’elle a été évaluée, approuvée ou qu’elle a été concluante. Demandez si les familles paient pour y participer : une étude à laquelle on participe en payant n’est pas un essai indépendant.

    4. 04Le mécanisme plutôt que le résultat

      Les explications sur l’inflammation, la microglie ou la signalisation paracrine décrivent des hypothèses. Ce qui compte, c’est de savoir si, dans les essais contrôlés, les enfants traités ont obtenu des résultats mesurablement meilleurs que ceux qui ont reçu un placebo.

    5. 05Un discours de guérison ou de garantie

      Aucun essai publié ne permet d’affirmer que les cellules souches ou les exosomes guérissent l’autisme. Une clinique qui promet une guérison ou un résultat garanti ne décrit pas ce que montrent les données.

    Ce que cela signifie pour vous

    Nous proposons à Istanbul des protocoles expérimentaux à base de CSM et d’exosomes, et nous pensons qu’une famille ne peut décider en toute connaissance de cause qu’avec l’ensemble des données sous les yeux, essais négatifs compris. Nos médecins examinent le dossier médical de chaque enfant avant toute recommandation, et cet examen peut se conclure par le conseil de ne pas donner suite.

    Conservez les prises en charge reconnues : orthophonie, programmes développementaux et éducatifs, suivi médical des troubles du sommeil, des troubles digestifs ou de l’épilepsie. Une intervention régénérative ne peut être qu’un complément, à discuter avec les médecins qui suivent votre enfant, et jamais un substitut.

    Si un essai enregistré et contrôlé contre placebo recrute des enfants au profil proche de celui du vôtre, y participer est souvent la voie la plus instructive, pour votre enfant comme pour toutes les familles qui viendront après vous. Nous examinerons volontiers cette option avec vous aussi.

    Questions fréquentes

    Non. Aucun produit à base de cellules souches ou d’exosomes n’est approuvé dans l’autisme, ni par la FDA ni par l’Agence européenne des médicaments. Les produits à base de cellules souches approuvés se limitent à des indications précises, comme le sang de cordon dans certaines maladies du sang et un produit à base de CSM contre la maladie du greffon contre l’hôte chez l’enfant. Dans l’autisme, ces traitements sont proposés à titre expérimental.

    Des études en ouvert ont rapporté des améliorations, mais les plus grands essais randomisés contrôlés contre placebo (l’essai de Duke sur le sang de cordon, mené chez 180 enfants, et son essai sur les CSM, chez 137 enfants) n’ont pas atteint leur critère principal. Les méta-analyses constatent une amélioration des scores aux échelles d’évaluation, tout en soulignant que les données restent limitées par des études petites, hétérogènes et souvent non contrôlées.

    Dans les essais publiés, les effets indésirables à court terme ont été pour la plupart légers (fièvre, vomissements, céphalées, agitation ou hyperactivité), et aucun événement grave lié au traitement n’a été rapporté. La voie intrathécale ajoute les risques propres à une ponction lombaire, certains protocoles à base de moelle osseuse nécessitent une anesthésie générale, et les cellules de donneur peuvent déclencher la formation d’anticorps. La sécurité à long terme n’a pas été établie.

    Deux essais enregistrés sont en cours de recrutement : NCT07243561 en Chine et NCT06600529 au Pakistan. Aucun n’a encore de résultats. Les données publiées sur les exosomes dans l’autisme proviennent d’études chez l’animal, et aucun produit à base d’exosomes n’est approuvé par la FDA.

    Demandez l’identifiant PubMed ou le numéro ClinicalTrials.gov qui étaye chaque affirmation. Vérifiez si l’étude comportait un groupe placebo, si elle a été rétractée et si les familles ont payé pour y participer. Des chiffres tirés de témoignages de parents, sans groupe témoin, ne sont pas des taux de réussite.

    Références

    Toutes les sources ont été vérifiées sur PubMed et ClinicalTrials.gov le 24 septembre 2026. Les titres sont cités dans leur langue d’origine, l’anglais.

    1. Dawson G, Sun JM, Baker J, et al. A Phase II Randomized Clinical Trial of the Safety and Efficacy of Intravenous Umbilical Cord Blood Infusion for Treatment of Children with Autism Spectrum Disorder. J Pediatr. 2020;222:164-173.e5. PMID 32444220
    2. Kurtzberg J (Duke University). hCT-MSC in Children With Autism Spectrum Disorder — phase II results. ClinicalTrials.gov (2026). NCT04089579
    3. Chez M, Lepage C, Parise C, et al. Safety and Observations from a Placebo-Controlled, Crossover Study to Assess Use of Autologous Umbilical Cord Blood Stem Cells to Improve Symptoms in Children with Autism. Stem Cells Transl Med. 2018;7(4):333-341. PMID 29405603
    4. Sharifzadeh N, Ghasemi A, Tavakol Afshari J, et al. Intrathecal autologous bone marrow stem cell therapy in children with autism: A randomized controlled trial. Asia Pac Psychiatry. 2021;13(2):e12445. PMID 33150703
    5. Lv YT, Zhang Y, Liu M, et al. Transplantation of human cord blood mononuclear cells and umbilical cord-derived mesenchymal stem cells in autism. J Transl Med. 2013;11:196. PMID 23978163
    6. Dawson G, Sun JM, Davlantis KS, et al. Autologous Cord Blood Infusions Are Safe and Feasible in Young Children with Autism Spectrum Disorder: Results of a Single-Center Phase I Open-Label Trial. Stem Cells Transl Med. 2017;6(5):1332-1339. PMID 28378499
    7. Sun JM, Dawson G, Franz L, et al. Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder. Stem Cells Transl Med. 2020;9(10):1137-1146. PMID 32531111
    8. Nguyen Thanh L, Nguyen HP, Ngo MD, et al. Outcomes of bone marrow mononuclear cell transplantation combined with interventional education for autism spectrum disorder. Stem Cells Transl Med. 2021;10(1):14-26. PMID 32902182
    9. Villarreal-Martínez L, González-Martínez G, Sáenz-Flores M, et al. Stem Cell Therapy in the Treatment of Patients With Autism Spectrum Disorder: a Systematic Review and Meta-analysis. Stem Cell Rev Rep. 2022;18(1):155-164. PMID 34515938
    10. Qu J, Liu Z, Li L, et al. Efficacy and Safety of Stem Cell Therapy in Children With Autism Spectrum Disorders: A Systematic Review and Meta-Analysis. Front Pediatr. 2022;10:897398. PMID 35601435
    11. Paton MCB, Wall DA, Elwood N, et al. Safety of allogeneic umbilical cord blood infusions for the treatment of neurological conditions: a systematic review of clinical studies. Cytotherapy. 2022;24(1):2-9. PMID 34384698
    12. Price J. Cell therapy approaches to autism: a review of clinical trial data. Mol Autism. 2020;11(1):37. PMID 32448347
    13. Narzisi A, et al. Haste Makes Waste: There Is No Solid Evidence to Translate the Use of Stem Cells into Clinical Practice for Children with Autism Spectrum Disorder. Brain Sci. 2022. PMID 35892433
    14. Narzisi A, et al. Tempering expectations: considerations on the current state of stem cells therapy for autism treatment. Front Psychiatry. 2023. PMID 37854442
    15. Xu M, et al. Mesenchymal stem/stromal cell-based therapies for autism spectrum disorder: emerging evidence and clinical prospects. J Transl Med. 2026. PMID 41862938
    16. Mohtashami T, Aghayan AH, Masoudi A, et al. Therapeutic potential of mesenchymal stem cell-derived extracellular vesicles as a cell-free approach in autism spectrum disorder: A systematic review and meta-analysis of preclinical studies. Behav Brain Res. 2026;516:116478. PMID 42759891
    17. Dongfang People's Hospital. Prospective Clinical Study on Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cell-Derived Exosomes for the Treatment of Childhood Autism. ClinicalTrials.gov (2025). NCT07243561
    18. Iffat Anwar Medical Complex. Combined Photo-Biomodulation At Acupuncture Points, Autologous PRP, and Umbilical Cord-Derived Exosome Therapy in Autism Spectrum Disorder. ClinicalTrials.gov (2024). NCT06600529
    19. Riordan NH, et al. Allogeneic Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells for the Treatment of Autism Spectrum Disorder in Children: Safety Profile and Effect on Cytokine Levels. Stem Cells Transl Med. 2019. PMID 31187597Rétractée en 2021 : mentionnée à titre d’avertissement, et non comme preuve · PMID 34847283
    20. U.S. Food and Drug Administration. Important Patient and Consumer Information About Regenerative Medicine Therapies. fda.gov. www.fda.gov
    21. International Society for Stem Cell Research. The ISSCR Guide to Stem Cell Treatments. isscr.org (2024). www.isscr.org

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    02La signalisation cellulaire, en vue schématique
    Visualisation de cellules immunitaires qui retrouvent un état régulé et équilibré
    03La signalisation immunitaire vue comme un système

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