Stamceltherapie bij autisme: klinische studies en bewijs
Overzicht van het klinisch onderzoek
Alle gecontroleerde en open-label studies die we konden verifiëren, met deelnemersaantallen, uitkomsten, bijwerkingen en beperkingen, en met links naar PubMed en ClinicalTrials.gov. Laatst gecontroleerd in september 2026.
- kinderen in de grootste placebogecontroleerde studie
- 180kinderen in de grootste placebogecontroleerde studie
- grote Duke-studies die hun primaire eindpunt niet haalden
- 2grote Duke-studies die hun primaire eindpunt niet haalden
- studies gebundeld in de meest geciteerde meta-analyse
- 11studies gebundeld in de meest geciteerde meta-analyse
- stamcel- of exosoomproducten goedgekeurd voor autisme
- 0stamcel- of exosoomproducten goedgekeurd voor autisme
Stand van het onderzoek
Stamceltherapie bij autisme is sinds 2013 in een klein aantal klinische studies onderzocht. Vroege open-label studies meldden verbeteringen, en in de meeste daarvan was de veiligheid op korte termijn aanvaardbaar. Maar de twee grootste gerandomiseerde, placebogecontroleerde studies, allebei uitgevoerd aan Duke University, haalden hun primaire eindpunten niet.
Geen enkel stamcel- of exosoomproduct is door de FDA of het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) goedgekeurd voor autisme. Elke regeneratieve behandeling die nu voor autisme wordt aangeboden, ook de onze, is experimenteel. Op deze pagina leest u wat er werkelijk is gemeten. Zo kunt u de claims van elke kliniek, ook die van ons, toetsen aan wat er is gepubliceerd.
- De grootste placebogecontroleerde studies vonden geen significant effect op hun primaire uitkomstmaten.
- Open-label studies melden verbetering, maar zonder controlegroep valt niet te onderscheiden wat het effect van de behandeling is en wat voortkomt uit ontwikkeling, andere therapieën of verwachtingen.
- In gepubliceerde studies was de veiligheid op korte termijn aanvaardbaar; de veiligheid op lange termijn is niet vastgesteld.
- Exosomen zijn alleen bij dieren onderzocht; de eerste studies bij mensen met autisme werven nog deelnemers.
Gecontroleerde studies
Dit zijn de studies die kunnen aantonen of de cellen het verschil maakten, en niet de tijd, de ontwikkeling of de verwachtingen.
| Studie | Opzet | Cellen en toedieningsweg | Hoofdresultaat | Veiligheid | Beperkingen |
|---|---|---|---|---|---|
| Dawson G et al. (2020) · J PediatrPubMed 32444220 | Gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd (fase II)180 kinderen, 2–7 jaar | Eén intraveneus infuus met navelstrengbloed van het kind zelf of van een donor | Primair eindpunt niet gehaald: in de groep als geheel geen verbetering in sociale communicatie (VABS-3 Socialization), autismesymptomen of woordenschat. Alleen verkennende signalen bij kinderen zonder verstandelijke beperking. | Veilig en goed verdragen. | Follow-up van zes maanden; bevindingen in subgroepen leveren alleen hypothesen op. |
| Kurtzberg J (Duke University) (2026) · ClinicalTrials.govNCT04089579 | Gerandomiseerde, viervoudig blinde, placebogecontroleerde cross-overstudie (fase II)137 kinderen, 4–11 jaar | Eén intraveneuze dosis MSC’s uit navelstrengweefsel van een donor (6 miljoen cellen/kg) | Primair eindpunt niet gehaald: de VABS-3-score voor sociaal functioneren en communicatie steeg 3,35 punten met MSC’s, tegenover 2,03 met placebo (p = 0,35). | De tabellen met bijwerkingen zijn samen met de registerresultaten gepubliceerd. | De resultaten staan op ClinicalTrials.gov; er is nog geen tijdschriftartikel verschenen (september 2026). |
| Chez M et al. (2018) · Stem Cells Transl MedPubMed 29405603 | Gerandomiseerde, geblindeerde, placebogecontroleerde cross-overstudie29 kinderen, 2–6 jaar | Intraveneus infuus met het eigen, opgeslagen navelstrengbloed van het kind | Op geen enkel eindpunt een statistisch significant verschil; wel trends richting betere socialisatie. | Geen ernstige bijwerkingen. | Kleine steekproef; metingen na 12 en 24 weken per fase. |
| Sharifzadeh N et al. (2021) · Asia Pac PsychiatryPubMed 33150703 | Gerandomiseerde gecontroleerde studie zonder placebo of schijnbehandeling32 kinderen, 5–15 jaar | Twee intrathecale injecties met MSC’s uit het eigen beenmerg van het kind, als aanvulling op revalidatie en risperidon | Over 12 maanden geen verschil tussen de groepen op CARS, GARS-II of de CGI-schaal voor algehele verbetering; de CGI-ernstscore verbeterde meer in de celgroep. | Gemeld als veilig en uitvoerbaar. | Gezinnen en beoordelaars wisten wie behandeld werd; slechts 14 kinderen kregen cellen. |
Open-labelstudies
Deze studies hadden geen placebogroep, of deelden kinderen zonder randomisatie in groepen in. Ze zijn nuttig om de veiligheid te beoordelen en om uitkomstmaten te kiezen, maar ze kunnen niet aantonen dat de gemelde veranderingen door de behandeling kwamen.
| Studie | Opzet | Cellen en toedieningsweg | Hoofdresultaat | Veiligheid | Beperkingen |
|---|---|---|---|---|---|
| Lv YT et al. (2013) · J Transl MedPubMed 23978163NCT01343511 | Niet-gerandomiseerd, open-label, met een controlegroep die alleen revalidatie kreeg (fase I/II)37 kinderen, 3–12 jaar | Vier infusies, één per week, met mononucleaire cellen uit navelstrengbloed, al dan niet gecombineerd met MSC’s uit de navelstreng; intraveneus en intrathecaal | Na 24 weken grotere verbeteringen gemeld op CARS, ABC en CGI dan met alleen revalidatie. | Geen ernstige bijwerkingen gemeld. | Niet gerandomiseerd of geblindeerd; gesponsord door het commerciële bedrijf dat de cellen leverde. |
| Dawson G et al. (2017) · Stem Cells Transl MedPubMed 28378499 | Open-label, één groep (fase I)25 kinderen, 2–6 jaar | Eén intraveneus infuus met het eigen, opgeslagen navelstrengbloed van het kind | De beoordelingen door ouders en clinici verbeterden in de eerste zes maanden, sterker bij kinderen met een hoger non-verbaal IQ. | Over een periode van 12 maanden veilig en goed verdragen. | Geen controlegroep; opgezet om uitkomstmaten te kiezen voor de latere gerandomiseerde studie. |
| Sun JM et al. (2020) · Stem Cells Transl MedPubMed 32531111 | Open-label, één groep (fase I)12 kinderen, 4–9 jaar | Eén tot drie intraveneuze doses MSC’s uit navelstrengweefsel van een donor (2 miljoen cellen/kg) | 6 van de 12 kinderen verbeterden op ten minste twee autismematen. | Bij sommige kinderen onrust bij het inbrengen van het infuus; 5 kinderen ontwikkelden nieuwe anti-HLA-antistoffen, zonder klachten. | Geen controlegroep; de gerandomiseerde vervolgstudie (NCT04089579) haalde haar primaire eindpunt niet. |
| Nguyen Thanh L et al. (2021) · Stem Cells Transl MedPubMed 32902182NCT03225651 | Open-label, één groep30 kinderen, 3–7 jaar | Twee intrathecale infusies van mononucleaire cellen uit het eigen beenmerg van het kind, met zes maanden ertussen (beenmergafname onder algehele narcose), plus 8 weken begeleiding volgens het Early Start Denver Model | De mediane CARS-score daalde van 50 naar 46,5; de mediane adaptieve Vineland-score steeg van 53,5 naar 60,5. | Geen ernstige bijwerkingen gemeld. | Geen controlegroep; het effect van de cellen valt niet los te zien van het begeleidingsprogramma en de ontwikkeling. |
Overzichtsstudies
Reviews bundelen of beoordelen de studies hierboven. Hun conclusies zijn nooit sterker dan de studies waarop ze steunen.
| Studie | Type en omvang | Bevinding | Beperkingen |
|---|---|---|---|
| Villarreal-Martínez L et al. (2022) · Stem Cell Rev RepPubMed 34515938 | Systematische review en meta-analyse: 11 studies, 461 patiënten | De scores op beoordelingsschalen verbeterden na behandeling (CARS −9,1 punten). Meest voorkomende bijwerkingen: koorts, hyperactiviteit, braken, hoofdpijn en agressiviteit; geen ernstige voorvallen gemeld. | Combineerde gecontroleerde en ongecontroleerde voor- en nametingen, waardoor een deel van de verandering voortkomt uit het verstrijken van de tijd en andere therapieën. |
| Qu J et al. (2022) · Front PediatrPubMed 35601435 | Meta-analyse van 5 gecontroleerde studies | CARS-score ongeveer 6 punten lager dan bij controlegroepen die alleen revalidatie kregen, maar geen verschil in de door clinici beoordeelde algehele verbetering (62% tegenover 60%) of in bijwerkingen. | De auteurs wijzen op kleine studies, niet-gestandaardiseerde toedieningswegen en doses, en een korte follow-up. |
| Paton MCB et al. (2022) · CytotherapyPubMed 34384698 | Systematische review naar de veiligheid van donornavelstrengbloed bij neurologische aandoeningen: 10 studies, 361 deelnemers | Geen ernstige bijwerkingen die zeker of waarschijnlijk met de infusie samenhingen; geen graft-versus-hostziekte of tumorvorming gemeld. | Betreft navelstrengbloed, geen in kweek vermeerderde MSC- of exosoomproducten. |
| Price J. (2020) · Mol AutismPubMed 32448347 | Review van gepubliceerde gegevens uit klinische studies | Plaatst kanttekeningen: er is geen therapeutisch aangrijpingspunt vastgesteld en de therapeutische aanpak vertoont zwakke punten. | Beveelt vóór verdere studies beter preklinisch onderzoek, biomarkers en celkarakterisering aan. |
| Narzisi A et al. (2022) · Brain SciPubMed 35892433 | Redactioneel artikel | Concludeert dat er geen solide bewijs is om stamcellen bij kinderen met autisme in de klinische praktijk toe te passen. | Expertopinie. |
| Narzisi A et al. (2023) · Front PsychiatryPubMed 37854442 | Perspectiefartikel | Pleit voor gematigde verwachtingen en zorgvuldig opgezette gecontroleerde studies. | Expertopinie. |
| Xu M et al. (2026) · J Transl MedPubMed 41862938 | Narratieve review (2026) | Vat het opkomende bewijs over MSC’s samen, evenals de open vragen over werkingsmechanisme, dosering en patiëntselectie. | Narratieve review, geen gepoolde analyse. |
Exosoomtherapie
Exosomen zijn celvrije blaasjes die mesenchymale stromacellen afgeven. Bij autisme staat hun toepassing nog verder aan het begin dan celtherapie:
| Studie | Type en omvang | Bevinding | Beperkingen |
|---|---|---|---|
| Mohtashami T et al. (2026) · Behav Brain ResPubMed 42759891 | Meta-analyse van 5 preklinische studies bij muizen | Van MSC’s afgeleide blaasjes verbeterden in diermodellen het sociale gedrag, verminderden repetitief gedrag en verlaagden ontstekingscytokinen. | Alleen dierexperimentele gegevens; de auteurs vragen om meer preklinisch onderzoek vóór klinische toepassing. |
| Dongfang People's Hospital (2025) · ClinicalTrials.govNCT07243561 | Fase 1/2-studie in China, gepland met 60 kinderen van 3–7 jaar | Onderzoekt een neusspray met exosomen van MSC’s uit de navelstreng. De werving loopt; nog geen resultaten. | Registratie is geen goedkeuring en geen bewijs van effect. |
| Iffat Anwar Medical Complex (2024) · ClinicalTrials.govNCT06600529 | Studie in Pakistan, gepland met 100 kinderen van 3–12 jaar | Combineert fotobiomodulatie, plaatjesrijk plasma en exosomen uit de navelstreng. De werving loopt; nog geen resultaten. | Met drie interventies tegelijk is een eventuele verandering niet aan de exosomen toe te schrijven. |
De FDA heeft geen enkel exosoomproduct goedgekeurd en heeft publiekelijk gewaarschuwd voor niet-goedgekeurde exosoomproducten. Beweringen over resultaten van exosomen bij kinderen met autisme zijn nog aan geen enkele gepubliceerde studie bij mensen te toetsen.
Claims van klinieken toetsen
Dezelfde toetsen gelden voor elke kliniek, ook voor de onze.
01Een “succespercentage”
Cijfers als “80% van de kinderen ging vooruit” komen meestal uit ongecontroleerde rapportages van ouders. Ook kinderen in placebogroepen gaan vooruit: in de MSC-studie van Duke ging de placebogroep 2,03 punten vooruit op de hoofdschaal, tegenover 3,35 met cellen. Dat verschil was niet significant.
02Een ingetrokken studie
Een studie uit 2019 naar MSC’s uit navelstrengen van donoren bij kinderen met autisme (Riordan et al., Stem Cells Translational Medicine) is in 2021 ingetrokken. Sommige klinieken verwijzen er op hun website nog steeds naar. Een ingetrokken studie is geen bewijs.
03“Geregistreerde klinische studie” als verkoopargument
Een vermelding op ClinicalTrials.gov betekent dat een studie is geregistreerd, niet dat ze is beoordeeld, goedgekeurd of succesvol was. Vraag of gezinnen moeten betalen om mee te doen: een studie waarvoor deelnemers betalen, is geen onafhankelijke studie.
04Mechanisme in plaats van uitkomst
Uitleg over ontstekingen, microglia of paracriene signalering beschrijft hypothesen. Waar het om gaat, is of kinderen in gecontroleerde studies meetbaar beter af waren dan kinderen die een placebo kregen.
05Beloften van genezing of garanties
Geen enkele gepubliceerde studie onderbouwt de bewering dat stamcellen of exosomen autisme genezen. Een kliniek die genezing of een gegarandeerd resultaat belooft, beschrijft niet wat het onderzoek laat zien.
Wat dit voor u betekent
Wij bieden in Istanbul experimentele MSC- en exosoomprotocollen aan, en we zijn ervan overtuigd dat gezinnen alleen een eerlijke afweging kunnen maken als ze het volledige beeld kennen, inclusief de negatieve studies. Onze artsen beoordelen het medisch dossier van elk kind voordat ze een advies geven, en die beoordeling kan ook eindigen met het advies om ervan af te zien.
Zet de reguliere ondersteuning voort: logopedie, ontwikkelings- en onderwijsprogramma’s, en medische zorg bij slaapproblemen, spijsverteringsklachten of epileptische aanvallen. Een regeneratieve behandeling mag alleen een aanvulling zijn die u met de eigen artsen van uw kind bespreekt, nooit een vervanging.
Werft een geregistreerde, placebogecontroleerde studie kinderen zoals het uwe? Dan levert deelname vaak de meeste inzichten op, voor uw kind en voor elk gezin dat na u komt. Ook die mogelijkheid bespreken we graag met u.
Veelgestelde vragen
Bronnen
Alle bronnen zijn op 24 september 2026 gecontroleerd in PubMed en ClinicalTrials.gov. Titels staan in het oorspronkelijke Engels.
- Dawson G, Sun JM, Baker J, et al. A Phase II Randomized Clinical Trial of the Safety and Efficacy of Intravenous Umbilical Cord Blood Infusion for Treatment of Children with Autism Spectrum Disorder. J Pediatr. 2020;222:164-173.e5. PMID 32444220
- Kurtzberg J (Duke University). hCT-MSC in Children With Autism Spectrum Disorder — phase II results. ClinicalTrials.gov (2026). NCT04089579
- Chez M, Lepage C, Parise C, et al. Safety and Observations from a Placebo-Controlled, Crossover Study to Assess Use of Autologous Umbilical Cord Blood Stem Cells to Improve Symptoms in Children with Autism. Stem Cells Transl Med. 2018;7(4):333-341. PMID 29405603
- Sharifzadeh N, Ghasemi A, Tavakol Afshari J, et al. Intrathecal autologous bone marrow stem cell therapy in children with autism: A randomized controlled trial. Asia Pac Psychiatry. 2021;13(2):e12445. PMID 33150703
- Lv YT, Zhang Y, Liu M, et al. Transplantation of human cord blood mononuclear cells and umbilical cord-derived mesenchymal stem cells in autism. J Transl Med. 2013;11:196. PMID 23978163
- Dawson G, Sun JM, Davlantis KS, et al. Autologous Cord Blood Infusions Are Safe and Feasible in Young Children with Autism Spectrum Disorder: Results of a Single-Center Phase I Open-Label Trial. Stem Cells Transl Med. 2017;6(5):1332-1339. PMID 28378499
- Sun JM, Dawson G, Franz L, et al. Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder. Stem Cells Transl Med. 2020;9(10):1137-1146. PMID 32531111
- Nguyen Thanh L, Nguyen HP, Ngo MD, et al. Outcomes of bone marrow mononuclear cell transplantation combined with interventional education for autism spectrum disorder. Stem Cells Transl Med. 2021;10(1):14-26. PMID 32902182
- Villarreal-Martínez L, González-Martínez G, Sáenz-Flores M, et al. Stem Cell Therapy in the Treatment of Patients With Autism Spectrum Disorder: a Systematic Review and Meta-analysis. Stem Cell Rev Rep. 2022;18(1):155-164. PMID 34515938
- Qu J, Liu Z, Li L, et al. Efficacy and Safety of Stem Cell Therapy in Children With Autism Spectrum Disorders: A Systematic Review and Meta-Analysis. Front Pediatr. 2022;10:897398. PMID 35601435
- Paton MCB, Wall DA, Elwood N, et al. Safety of allogeneic umbilical cord blood infusions for the treatment of neurological conditions: a systematic review of clinical studies. Cytotherapy. 2022;24(1):2-9. PMID 34384698
- Price J. Cell therapy approaches to autism: a review of clinical trial data. Mol Autism. 2020;11(1):37. PMID 32448347
- Narzisi A, et al. Haste Makes Waste: There Is No Solid Evidence to Translate the Use of Stem Cells into Clinical Practice for Children with Autism Spectrum Disorder. Brain Sci. 2022. PMID 35892433
- Narzisi A, et al. Tempering expectations: considerations on the current state of stem cells therapy for autism treatment. Front Psychiatry. 2023. PMID 37854442
- Xu M, et al. Mesenchymal stem/stromal cell-based therapies for autism spectrum disorder: emerging evidence and clinical prospects. J Transl Med. 2026. PMID 41862938
- Mohtashami T, Aghayan AH, Masoudi A, et al. Therapeutic potential of mesenchymal stem cell-derived extracellular vesicles as a cell-free approach in autism spectrum disorder: A systematic review and meta-analysis of preclinical studies. Behav Brain Res. 2026;516:116478. PMID 42759891
- Dongfang People's Hospital. Prospective Clinical Study on Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cell-Derived Exosomes for the Treatment of Childhood Autism. ClinicalTrials.gov (2025). NCT07243561
- Iffat Anwar Medical Complex. Combined Photo-Biomodulation At Acupuncture Points, Autologous PRP, and Umbilical Cord-Derived Exosome Therapy in Autism Spectrum Disorder. ClinicalTrials.gov (2024). NCT06600529
- Riordan NH, et al. Allogeneic Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells for the Treatment of Autism Spectrum Disorder in Children: Safety Profile and Effect on Cytokine Levels. Stem Cells Transl Med. 2019. PMID 31187597Ingetrokken in 2021: vermeld als waarschuwing, niet als bewijs · PMID 34847283
- U.S. Food and Drug Administration. Important Patient and Consumer Information About Regenerative Medicine Therapies. fda.gov. www.fda.gov
- International Society for Stem Cell Research. The ISSCR Guide to Stem Cell Treatments. isscr.org (2024). www.isscr.org
Klaar om de behandelmogelijkheden te bekijken?
Vraag een gratis consult aan bij ons medisch coördinatieteam. Wij beoordelen het dossier van uw kind en geven u persoonlijk advies.
- Klinische standaarden volgens JCI-normen
- Reactie van de coördinator binnen 24 uur
- Vrijblijvende medische beoordeling
De wetenschap van dichtbij
Ook complexe wetenschap moet begrijpelijk blijven
Deze beelden koppelen biologische concepten aan zorgvuldige gesprekken met artsen, die er context, grenzen en betekenis aan geven.
Sfeerbeelden en conceptuele illustraties. Adviezen zijn afhankelijk van een individuele medische beoordeling.