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    Autism Stem Care · Estambul

    Terapia con células madre para el autismo: ensayos clínicos y evidencia

    Revisión de la evidencia clínica

    Todos los ensayos controlados y abiertos que pudimos verificar, con tamaños de muestra, resultados, efectos secundarios y limitaciones, y enlaces a PubMed y ClinicalTrials.gov. Revisado en septiembre de 2026.

    Profesional de laboratorio con bata estéril trabajando en una cabina de bioseguridad, en un laboratorio limpio
    Atención clínica · Estambul, Turquía
    niños en el mayor ensayo controlado con placebo
    180niños en el mayor ensayo controlado con placebo
    grandes ensayos de Duke que no alcanzaron su criterio de valoración principal
    2grandes ensayos de Duke que no alcanzaron su criterio de valoración principal
    ensayos agrupados en el metaanálisis más citado
    11ensayos agrupados en el metaanálisis más citado
    productos de células madre o exosomas aprobados para el autismo
    0productos de células madre o exosomas aprobados para el autismo

    Estado actual de la evidencia

    La terapia con células madre para el autismo se ha probado en un número reducido de ensayos clínicos desde 2013. Los primeros estudios abiertos notificaron mejorías, y en la mayoría de ellos la seguridad a corto plazo fue aceptable. Sin embargo, los dos mayores ensayos aleatorizados y controlados con placebo, ambos llevados a cabo en la Universidad de Duke, no alcanzaron su criterio de valoración principal.

    Ni la FDA ni la Agencia Europea de Medicamentos han aprobado ningún producto de células madre o exosomas para el autismo. Cualquier tratamiento regenerativo que se ofrezca hoy para el autismo, incluido el nuestro, es experimental. Esta página expone lo que realmente se ha medido, para que usted pueda contrastar lo que afirme cualquier clínica, también la nuestra, con lo que se ha publicado.

    • Los mayores ensayos controlados con placebo no hallaron un beneficio significativo en sus resultados principales.
    • Los estudios abiertos notifican mejorías, pero sin grupo control no pueden distinguir el efecto del tratamiento del propio desarrollo, de otras terapias y de las expectativas.
    • En los ensayos publicados, la seguridad a corto plazo ha sido aceptable; la seguridad a largo plazo no está establecida.
    • Los exosomas solo se han estudiado en animales; los primeros ensayos en humanos en autismo aún están reclutando participantes.

    Ensayos controlados

    Estos son los estudios capaces de mostrar si fueron las células —y no el tiempo, el desarrollo o las expectativas— las que marcaron la diferencia.

    Ensayos controlados
    Dawson G et al. (2020) · J PediatrPubMed 32444220Aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo (fase II)180 niños, de 2 a 7 añosUna infusión intravenosa de sangre de cordón umbilical propia del niño o de donanteNo se alcanzó el criterio de valoración principal: sin mejoría en la comunicación social (VABS-3 Socialización), los síntomas de autismo ni el vocabulario en el conjunto del grupo. Señales exploratorias solo en niños sin discapacidad intelectual.Seguro y bien tolerado.Seguimiento de seis meses; los hallazgos en subgrupos solo sirven para generar hipótesis.
    Kurtzberg J (Duke University) (2026) · ClinicalTrials.govNCT04089579Aleatorizado, cuádruple ciego, controlado con placebo y cruzado (fase II)137 niños, de 4 a 11 añosUna dosis intravenosa de células madre mesenquimales (CMM) de tejido del cordón umbilical de donante (6 millones de células/kg)No se alcanzó el criterio de valoración principal: la puntuación social y de comunicación de la VABS-3 aumentó 3,35 puntos con CMM frente a 2,03 con placebo (p = 0,35).Las tablas de eventos adversos se publican junto con los resultados en el registro.Los resultados están publicados en ClinicalTrials.gov; aún no hay artículo en revista (septiembre de 2026).
    Chez M et al. (2018) · Stem Cells Transl MedPubMed 29405603Aleatorizado, ciego, controlado con placebo y cruzado29 niños, de 2 a 6 añosInfusión intravenosa de sangre de cordón umbilical propia del niño, conservada en un bancoSin diferencias estadísticamente significativas en ningún criterio de valoración; tendencia a una mejor socialización.Sin eventos adversos graves.Muestra pequeña; evaluaciones a las 12 y 24 semanas en cada fase.
    Sharifzadeh N et al. (2021) · Asia Pac PsychiatryPubMed 33150703Ensayo controlado aleatorizado sin placebo ni procedimiento simulado32 niños, de 5 a 15 añosDos inyecciones intratecales de CMM de médula ósea propias del niño, añadidas a la rehabilitación y a la risperidonaSin diferencias entre grupos en la CARS, la GARS-II ni la mejoría global de la CGI a lo largo de 12 meses; la gravedad según la CGI mejoró más en el grupo tratado con células.Se notificó como seguro y factible.Las familias y los evaluadores sabían quién recibía tratamiento; solo 14 niños recibieron células.

    Estudios abiertos

    Estos estudios no tuvieron grupo placebo o asignaron a los niños a los grupos sin aleatorización. Son útiles para evaluar la seguridad y elegir las medidas de resultado, pero no pueden demostrar que el tratamiento causara los cambios notificados.

    Estudios abiertos
    Lv YT et al. (2013) · J Transl MedPubMed 23978163NCT01343511No aleatorizado, abierto, con un grupo control que solo recibió rehabilitación (fase I/II)37 niños, de 3 a 12 añosCuatro infusiones semanales de células mononucleares de sangre de cordón, solas o con CMM de cordón umbilical, por vía intravenosa e intratecalNotificó mejorías mayores en la CARS, el ABC y la CGI que con la rehabilitación sola a las 24 semanas.No se notificaron efectos adversos graves.Sin aleatorización ni enmascaramiento; patrocinado por la empresa comercial que suministró las células.
    Dawson G et al. (2017) · Stem Cells Transl MedPubMed 28378499Abierto, grupo único (fase I)25 niños, de 2 a 6 añosUna infusión intravenosa de sangre de cordón umbilical propia del niño, conservada en un bancoLas valoraciones de padres y clínicos mejoraron durante los seis primeros meses, más en los niños con un CI no verbal más alto.Seguro y bien tolerado durante 12 meses.Sin grupo control; diseñado para elegir las medidas de resultado del posterior ensayo aleatorizado.
    Sun JM et al. (2020) · Stem Cells Transl MedPubMed 32531111Abierto, grupo único (fase I)12 niños, de 4 a 9 añosDe una a tres dosis intravenosas de CMM de tejido del cordón umbilical de donante (2 millones de células/kg)6 de 12 niños mejoraron en al menos dos medidas de autismo.Agitación durante la colocación de la vía IV en algunos niños; 5 desarrollaron nuevos anticuerpos anti-HLA sin síntomas.Sin grupo control; el ensayo aleatorizado posterior (NCT04089579) no alcanzó su criterio de valoración principal.
    Nguyen Thanh L et al. (2021) · Stem Cells Transl MedPubMed 32902182NCT03225651Abierto, grupo único30 niños, de 3 a 7 añosDos infusiones intratecales de células mononucleares de médula ósea propias del niño, con seis meses de intervalo (médula extraída con anestesia general), más 8 semanas de intervención educativa con el Early Start Denver ModelLa mediana de la puntuación CARS bajó de 50 a 46,5; la mediana de la puntuación adaptativa de Vineland subió de 53,5 a 60,5.No se notificaron eventos adversos graves.Sin grupo control; el efecto de las células no puede separarse del programa educativo ni del desarrollo.

    Revisiones

    Las revisiones agrupan o valoran los ensayos anteriores. Sus conclusiones solo pueden ser tan sólidas como los estudios que incluyen.

    Revisiones
    Villarreal-Martínez L et al. (2022) · Stem Cell Rev RepPubMed 34515938Revisión sistemática y metaanálisis: 11 ensayos, 461 pacientesLas puntuaciones en las escalas de valoración mejoraron tras el tratamiento (CARS −9,1 puntos). Efectos secundarios más frecuentes: fiebre, hiperactividad, vómitos, cefalea y agresividad; no se notificaron eventos graves.Agrupó datos antes-después de estudios controlados y no controlados, por lo que parte del cambio refleja el paso del tiempo y otras terapias.
    Qu J et al. (2022) · Front PediatrPubMed 35601435Metaanálisis de 5 estudios controladosCARS unos 6 puntos más baja que en los controles que solo recibieron rehabilitación, pero sin diferencias en la mejoría global valorada por el clínico (62 % frente a 60 %) ni en los efectos secundarios.Los autores señalan estudios pequeños, vías y dosis no estandarizadas y un seguimiento corto.
    Paton MCB et al. (2022) · CytotherapyPubMed 34384698Revisión sistemática de la seguridad de la sangre de cordón de donante en enfermedades neurológicas: 10 estudios, 361 participantesNingún evento adverso grave con relación segura o probable con la infusión; no se notificaron enfermedad de injerto contra huésped ni formación de tumores.Abarca la sangre de cordón, no productos de CMM expandidas ni de exosomas.
    Price J. (2020) · Mol AutismPubMed 32448347Revisión de los datos publicados de ensayos clínicosPlantea reservas: no se ha identificado una diana terapéutica y el enfoque terapéutico presenta debilidades.Recomienda mejorar el trabajo preclínico, los biomarcadores y la caracterización celular antes de nuevos ensayos.
    Narzisi A et al. (2022) · Brain SciPubMed 35892433EditorialConcluye que no hay evidencia sólida para incorporar las células madre a la práctica clínica en niños con autismo.Opinión de expertos.
    Narzisi A et al. (2023) · Front PsychiatryPubMed 37854442Artículo de perspectivaAboga por expectativas moderadas y por ensayos controlados rigurosos.Opinión de expertos.
    Xu M et al. (2026) · J Transl MedPubMed 41862938Revisión narrativa (2026)Resume la evidencia emergente sobre las CMM y las preguntas abiertas sobre el mecanismo, la dosificación y la selección de pacientes.Revisión narrativa, no un análisis agrupado.

    Terapia con exosomas

    Los exosomas son vesículas acelulares liberadas por las células estromales mesenquimales. Su uso en el autismo está en una fase más temprana que la terapia celular:

    Terapia con exosomas
    Mohtashami T et al. (2026) · Behav Brain ResPubMed 42759891Metaanálisis de 5 estudios preclínicos en ratonesLas vesículas derivadas de CMM mejoraron la sociabilidad, redujeron la conducta repetitiva y disminuyeron las citocinas inflamatorias en modelos animales.Solo datos en animales; los autores piden más investigación preclínica antes de su uso clínico.
    Dongfang People's Hospital (2025) · ClinicalTrials.govNCT07243561Ensayo de fase 1/2 en China: 60 niños de 3 a 7 años previstosEvalúa un aerosol nasal de exosomas de CMM de cordón umbilical. En reclutamiento; aún sin resultados.El registro no equivale a aprobación ni es prueba de beneficio.
    Iffat Anwar Medical Complex (2024) · ClinicalTrials.govNCT06600529Ensayo en Pakistán: 100 niños de 3 a 12 años previstosCombina fotobiomodulación, plasma rico en plaquetas y exosomas derivados del cordón. En reclutamiento; aún sin resultados.Con tres intervenciones a la vez, ningún cambio puede atribuirse a los exosomas.

    La FDA no ha aprobado ningún producto de exosomas y ha emitido advertencias públicas sobre los productos de exosomas no aprobados. Lo que se afirma sobre resultados con exosomas en niños con autismo todavía no puede contrastarse con ningún ensayo en humanos publicado.

    Cómo leer lo que afirman las clínicas

    Las mismas comprobaciones valen para todas las clínicas, incluida esta.

    1. 01Una «tasa de éxito» en porcentaje

      Cifras como «el 80 % de los niños mejoró» suelen proceder de informes de padres sin grupo control. Los niños de los grupos placebo también mejoran: en el ensayo de CMM de Duke, el grupo placebo ganó 2,03 puntos en la escala principal frente a 3,35 con células, una diferencia que no fue significativa.

    2. 02Un estudio retractado

      Un estudio de 2019 con CMM de cordón umbilical de donante en niños con autismo (Riordan et al., Stem Cells Translational Medicine) fue retractado en 2021. Todavía se cita en algunos sitios web de clínicas. Un trabajo retractado no es evidencia.

    3. 03«Ensayo clínico registrado» como argumento de venta

      Que un estudio figure en ClinicalTrials.gov significa que se registró, no que se haya evaluado, aprobado o que haya tenido éxito. Pregunte si las familias pagan por participar: un estudio en el que se paga por participar no es un ensayo independiente.

    4. 04Mecanismo en lugar de resultados

      Las explicaciones sobre la inflamación, la microglía o la señalización paracrina describen hipótesis. Lo que importa es si a los niños de los ensayos controlados les fue mejor, de forma medible, que a los niños que recibieron un placebo.

    5. 05Lenguaje de cura o de garantía

      Ningún ensayo publicado respalda la afirmación de que las células madre o los exosomas curan el autismo. Una clínica que promete una cura o un resultado garantizado no está describiendo la evidencia.

    Qué significa esto para usted

    Ofrecemos protocolos experimentales con CMM y exosomas en Estambul, y creemos que las familias solo pueden tomar una decisión bien fundada si tienen delante toda la evidencia, incluidos los ensayos negativos. Nuestros médicos revisan la documentación clínica de cada niño antes de hacer cualquier recomendación, y una evaluación puede concluir con el consejo de no seguir adelante.

    Mantenga los apoyos ya establecidos: terapia del habla y del lenguaje, programas de desarrollo y educativos, y atención médica para los problemas de sueño, digestivos o convulsiones. Una intervención regenerativa solo debe ser un complemento, siempre comentado con los médicos de su hijo, y nunca un sustituto.

    Si un ensayo registrado y controlado con placebo está reclutando a niños como el suyo, participar suele ser la vía más informativa, tanto para su hijo como para todas las familias que vengan después. Con gusto hablaremos también de esa opción con usted.

    Preguntas

    No. Ni la FDA ni la Agencia Europea de Medicamentos han aprobado ningún producto de células madre o exosomas para el autismo. Los productos de células madre aprobados se limitan a usos concretos, como la sangre de cordón para determinados trastornos hematológicos y un producto de células madre mesenquimales para la enfermedad de injerto contra huésped en niños. Los tratamientos para el autismo se ofrecen como procedimientos experimentales.

    Los estudios abiertos han notificado mejorías, pero los mayores ensayos aleatorizados y controlados con placebo —el ensayo de Duke con sangre de cordón en 180 niños y su ensayo con células madre mesenquimales en 137 niños— no alcanzaron su criterio de valoración principal. Los metaanálisis encuentran mejores puntuaciones en las escalas de valoración, pero describen una evidencia limitada por estudios pequeños, heterogéneos y a menudo sin grupo control.

    En los ensayos publicados, los efectos secundarios a corto plazo fueron en su mayoría leves (fiebre, vómitos, cefalea, agitación o hiperactividad) y no se notificaron eventos graves relacionados con el tratamiento. La administración intratecal añade los riesgos de una punción lumbar, algunos protocolos con médula ósea requieren anestesia general y las células de donante pueden provocar la aparición de anticuerpos. La seguridad a largo plazo no se ha establecido.

    Dos ensayos registrados están reclutando participantes (NCT07243561 en China y NCT06600529 en Pakistán) y ninguno tiene resultados. La evidencia publicada sobre exosomas en el autismo procede de estudios en animales, y la FDA no ha aprobado ningún producto de exosomas.

    Pida el identificador de PubMed o el número de ClinicalTrials.gov que respalda cada afirmación. Compruebe si el estudio tuvo grupo placebo, si ha sido retractado y si las familias pagaron por participar. Las cifras procedentes de informes de padres sin grupo control no son tasas de éxito.

    Referencias

    Todas las fuentes se verificaron en PubMed y ClinicalTrials.gov el 24 de septiembre de 2026. Los títulos se citan en su idioma original, el inglés.

    1. Dawson G, Sun JM, Baker J, et al. A Phase II Randomized Clinical Trial of the Safety and Efficacy of Intravenous Umbilical Cord Blood Infusion for Treatment of Children with Autism Spectrum Disorder. J Pediatr. 2020;222:164-173.e5. PMID 32444220
    2. Kurtzberg J (Duke University). hCT-MSC in Children With Autism Spectrum Disorder — phase II results. ClinicalTrials.gov (2026). NCT04089579
    3. Chez M, Lepage C, Parise C, et al. Safety and Observations from a Placebo-Controlled, Crossover Study to Assess Use of Autologous Umbilical Cord Blood Stem Cells to Improve Symptoms in Children with Autism. Stem Cells Transl Med. 2018;7(4):333-341. PMID 29405603
    4. Sharifzadeh N, Ghasemi A, Tavakol Afshari J, et al. Intrathecal autologous bone marrow stem cell therapy in children with autism: A randomized controlled trial. Asia Pac Psychiatry. 2021;13(2):e12445. PMID 33150703
    5. Lv YT, Zhang Y, Liu M, et al. Transplantation of human cord blood mononuclear cells and umbilical cord-derived mesenchymal stem cells in autism. J Transl Med. 2013;11:196. PMID 23978163
    6. Dawson G, Sun JM, Davlantis KS, et al. Autologous Cord Blood Infusions Are Safe and Feasible in Young Children with Autism Spectrum Disorder: Results of a Single-Center Phase I Open-Label Trial. Stem Cells Transl Med. 2017;6(5):1332-1339. PMID 28378499
    7. Sun JM, Dawson G, Franz L, et al. Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder. Stem Cells Transl Med. 2020;9(10):1137-1146. PMID 32531111
    8. Nguyen Thanh L, Nguyen HP, Ngo MD, et al. Outcomes of bone marrow mononuclear cell transplantation combined with interventional education for autism spectrum disorder. Stem Cells Transl Med. 2021;10(1):14-26. PMID 32902182
    9. Villarreal-Martínez L, González-Martínez G, Sáenz-Flores M, et al. Stem Cell Therapy in the Treatment of Patients With Autism Spectrum Disorder: a Systematic Review and Meta-analysis. Stem Cell Rev Rep. 2022;18(1):155-164. PMID 34515938
    10. Qu J, Liu Z, Li L, et al. Efficacy and Safety of Stem Cell Therapy in Children With Autism Spectrum Disorders: A Systematic Review and Meta-Analysis. Front Pediatr. 2022;10:897398. PMID 35601435
    11. Paton MCB, Wall DA, Elwood N, et al. Safety of allogeneic umbilical cord blood infusions for the treatment of neurological conditions: a systematic review of clinical studies. Cytotherapy. 2022;24(1):2-9. PMID 34384698
    12. Price J. Cell therapy approaches to autism: a review of clinical trial data. Mol Autism. 2020;11(1):37. PMID 32448347
    13. Narzisi A, et al. Haste Makes Waste: There Is No Solid Evidence to Translate the Use of Stem Cells into Clinical Practice for Children with Autism Spectrum Disorder. Brain Sci. 2022. PMID 35892433
    14. Narzisi A, et al. Tempering expectations: considerations on the current state of stem cells therapy for autism treatment. Front Psychiatry. 2023. PMID 37854442
    15. Xu M, et al. Mesenchymal stem/stromal cell-based therapies for autism spectrum disorder: emerging evidence and clinical prospects. J Transl Med. 2026. PMID 41862938
    16. Mohtashami T, Aghayan AH, Masoudi A, et al. Therapeutic potential of mesenchymal stem cell-derived extracellular vesicles as a cell-free approach in autism spectrum disorder: A systematic review and meta-analysis of preclinical studies. Behav Brain Res. 2026;516:116478. PMID 42759891
    17. Dongfang People's Hospital. Prospective Clinical Study on Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cell-Derived Exosomes for the Treatment of Childhood Autism. ClinicalTrials.gov (2025). NCT07243561
    18. Iffat Anwar Medical Complex. Combined Photo-Biomodulation At Acupuncture Points, Autologous PRP, and Umbilical Cord-Derived Exosome Therapy in Autism Spectrum Disorder. ClinicalTrials.gov (2024). NCT06600529
    19. Riordan NH, et al. Allogeneic Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells for the Treatment of Autism Spectrum Disorder in Children: Safety Profile and Effect on Cytokine Levels. Stem Cells Transl Med. 2019. PMID 31187597Retractado en 2021: se incluye como advertencia, no como evidencia · PMID 34847283
    20. U.S. Food and Drug Administration. Important Patient and Consumer Information About Regenerative Medicine Therapies. fda.gov. www.fda.gov
    21. International Society for Stem Cell Research. The ISSCR Guide to Stem Cell Treatments. isscr.org (2024). www.isscr.org

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    02La señalización celular, de forma conceptual
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