Stammzelltherapie bei Autismus: klinische Studien und Datenlage
Die Studienlage im Überblick
Alle kontrollierten und offenen Studien, die wir verifizieren konnten: mit Fallzahlen, Ergebnissen, Nebenwirkungen und Einschränkungen, verlinkt mit PubMed und ClinicalTrials.gov. Stand: September 2026.
- Kinder in der größten placebokontrollierten Studie
- 180Kinder in der größten placebokontrollierten Studie
- große Duke-Studien, die ihren primären Endpunkt verfehlten
- 2große Duke-Studien, die ihren primären Endpunkt verfehlten
- Studien flossen in die meistzitierte Metaanalyse ein
- 11Studien flossen in die meistzitierte Metaanalyse ein
- für Autismus zugelassene Stammzell- oder Exosomenprodukte
- 0für Autismus zugelassene Stammzell- oder Exosomenprodukte
Stand der Forschung
Die Stammzelltherapie bei Autismus wurde seit 2013 in wenigen klinischen Studien untersucht. Frühe offene Studien berichteten von Verbesserungen, und in den meisten war die kurzfristige Sicherheit akzeptabel. Die beiden größten randomisierten, placebokontrollierten Studien, beide an der Duke University durchgeführt, haben ihre primären Endpunkte jedoch nicht erreicht.
Kein Stammzell- oder Exosomenprodukt ist von der FDA oder der Europäischen Arzneimittel-Agentur für Autismus zugelassen. Jede regenerative Behandlung, die heute bei Autismus angeboten wird, ist experimentell – auch unsere. Diese Seite zeigt, was tatsächlich gemessen wurde, damit Sie die Angaben jeder Klinik, unsere eingeschlossen, mit den veröffentlichten Ergebnissen abgleichen können.
- Die größten placebokontrollierten Studien fanden bei ihren primären Endpunkten keinen signifikanten Nutzen.
- Offene Studien berichten von Verbesserungen. Ohne Kontrollgruppe können sie einen Behandlungseffekt aber nicht von der Entwicklung des Kindes, anderen Therapien und Erwartungseffekten unterscheiden.
- In den veröffentlichten Studien war die kurzfristige Sicherheit akzeptabel; die Langzeitsicherheit ist nicht belegt.
- Exosomen wurden bisher nur an Tieren untersucht; die ersten Studien am Menschen bei Autismus nehmen noch Teilnehmende auf.
Kontrollierte Studien
Mit diesen Studien lässt sich klären, ob die Zellen den Unterschied gemacht haben – und nicht Zeit, Entwicklung oder Erwartungen.
| Studie | Studiendesign | Zellen und Verabreichungsweg | Hauptergebnis | Sicherheit | Einschränkungen |
|---|---|---|---|---|---|
| Dawson G et al. (2020) · J PediatrPubMed 32444220 | Randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert (Phase II)180 Kinder, 2–7 Jahre | Eine intravenöse Infusion mit eigenem oder gespendetem Nabelschnurblut | Primärer Endpunkt nicht erreicht: In der Gesamtgruppe keine Verbesserung der sozialen Kommunikation (VABS-3 Socialization), der Autismussymptomatik oder des Wortschatzes. Explorative Signale nur bei Kindern ohne intellektuelle Beeinträchtigung. | Sicher und gut verträglich. | Nachbeobachtung über sechs Monate; Ergebnisse aus Subgruppen sind nur hypothesengenerierend. |
| Kurtzberg J (Duke University) (2026) · ClinicalTrials.govNCT04089579 | Randomisiert, vierfach verblindet, placebokontrolliert, Crossover-Design (Phase II)137 Kinder, 4–11 Jahre | Eine intravenöse Dosis von Spender-MSC aus Nabelschnurgewebe (6 Millionen Zellen/kg) | Primärer Endpunkt nicht erreicht: Der VABS-3-Wert für Sozialverhalten und Kommunikation stieg unter MSC um 3,35 Punkte, unter Placebo um 2,03 (p = 0,35). | Tabellen zu unerwünschten Ereignissen sind zusammen mit den Registerergebnissen veröffentlicht. | Ergebnisse auf ClinicalTrials.gov veröffentlicht; noch keine Publikation in einer Fachzeitschrift (Stand: September 2026). |
| Chez M et al. (2018) · Stem Cells Transl MedPubMed 29405603 | Randomisiert, verblindet, placebokontrolliert, Crossover-Design29 Kinder, 2–6 Jahre | Intravenöse Infusion des eigenen, eingelagerten Nabelschnurbluts | Bei keinem Endpunkt ein statistisch signifikanter Unterschied; Tendenzen zu besserer Sozialisation. | Keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse. | Kleine Stichprobe; Untersuchungen nach 12 und 24 Wochen je Studienphase. |
| Sharifzadeh N et al. (2021) · Asia Pac PsychiatryPubMed 33150703 | Randomisierte kontrollierte Studie ohne Placebo- oder Scheinbehandlung32 Kinder, 5–15 Jahre | Zwei intrathekale Injektionen eigener Knochenmark-MSC, zusätzlich zu Rehabilitation und Risperidon | Über 12 Monate kein Unterschied zwischen den Gruppen bei CARS, GARS-II oder der globalen Verbesserung (CGI); der CGI-Schweregrad verbesserte sich in der Zellgruppe stärker. | Laut Autoren sicher und durchführbar. | Familien und Untersucher wussten, welches Kind behandelt wurde; nur 14 Kinder erhielten Zellen. |
Offene Studien
Diese Studien hatten keine Placebogruppe oder haben die Kinder nicht randomisiert den Gruppen zugeteilt. Sie helfen, die Sicherheit zu beurteilen und geeignete Messinstrumente auszuwählen, können aber nicht zeigen, dass die Behandlung die berichteten Veränderungen bewirkt hat.
| Studie | Studiendesign | Zellen und Verabreichungsweg | Hauptergebnis | Sicherheit | Einschränkungen |
|---|---|---|---|---|---|
| Lv YT et al. (2013) · J Transl MedPubMed 23978163NCT01343511 | Nicht randomisiert, offen, mit einer Kontrollgruppe, die nur Rehabilitation erhielt (Phase I/II)37 Kinder, 3–12 Jahre | Vier Infusionen im Wochenabstand: mononukleäre Zellen aus Nabelschnurblut, allein oder kombiniert mit Nabelschnur-MSC, intravenös und intrathekal | Laut Studie nach 24 Wochen größere Verbesserungen bei CARS, ABC und CGI als unter Rehabilitation allein. | Keine schweren Nebenwirkungen berichtet. | Weder randomisiert noch verblindet; finanziert von dem kommerziellen Unternehmen, das die Zellen lieferte. |
| Dawson G et al. (2017) · Stem Cells Transl MedPubMed 28378499 | Offen, einarmig (Phase I)25 Kinder, 2–6 Jahre | Eine intravenöse Infusion des eigenen, eingelagerten Nabelschnurbluts | Die Bewertungen durch Eltern und Untersucher verbesserten sich in den ersten sechs Monaten, bei Kindern mit höherem nonverbalem IQ stärker. | Über 12 Monate sicher und gut verträglich. | Keine Kontrollgruppe; diente dazu, die Messinstrumente für die spätere randomisierte Studie festzulegen. |
| Sun JM et al. (2020) · Stem Cells Transl MedPubMed 32531111 | Offen, einarmig (Phase I)12 Kinder, 4–9 Jahre | Eine bis drei intravenöse Dosen von Spender-MSC aus Nabelschnurgewebe (2 Millionen Zellen/kg) | 6 von 12 Kindern verbesserten sich auf mindestens zwei Autismus-Skalen. | Bei einigen Kindern Unruhe beim Legen des venösen Zugangs; 5 Kinder bildeten neue Anti-HLA-Antikörper, ohne Symptome zu entwickeln. | Keine Kontrollgruppe; die randomisierte Folgestudie (NCT04089579) verfehlte ihren primären Endpunkt. |
| Nguyen Thanh L et al. (2021) · Stem Cells Transl MedPubMed 32902182NCT03225651 | Offen, einarmig30 Kinder, 3–7 Jahre | Zwei intrathekale Infusionen eigener mononukleärer Knochenmarkzellen im Abstand von sechs Monaten (Knochenmarkentnahme in Vollnarkose), dazu 8 Wochen Förderung nach dem Early Start Denver Model | Der mediane CARS-Wert sank von 50 auf 46,5; der mediane Vineland-Wert für adaptives Verhalten stieg von 53,5 auf 60,5. | Keine schweren unerwünschten Ereignisse berichtet. | Keine Kontrollgruppe; die Wirkung der Zellen lässt sich nicht vom Förderprogramm und von der Entwicklung des Kindes trennen. |
Übersichtsarbeiten
Übersichtsarbeiten fassen die oben genannten Studien zusammen oder bewerten sie. Ihre Schlussfolgerungen sind nie belastbarer als die Studien, auf denen sie beruhen.
| Studie | Art und Umfang | Ergebnis | Einschränkungen |
|---|---|---|---|
| Villarreal-Martínez L et al. (2022) · Stem Cell Rev RepPubMed 34515938 | Systematische Übersichtsarbeit und Metaanalyse: 11 Studien, 461 Patienten | Die Werte auf Bewertungsskalen verbesserten sich nach der Behandlung (CARS −9,1 Punkte). Häufigste Nebenwirkungen: Fieber, Hyperaktivität, Erbrechen, Kopfschmerzen und Aggressivität; keine schwerwiegenden Ereignisse berichtet. | Kontrollierte und unkontrollierte Vorher-nachher-Daten wurden gepoolt; ein Teil der Veränderung spiegelt daher Zeit und andere Therapien wider. |
| Qu J et al. (2022) · Front PediatrPubMed 35601435 | Metaanalyse von 5 kontrollierten Studien | CARS-Wert rund 6 Punkte niedriger als in Kontrollgruppen mit reiner Rehabilitation, aber kein Unterschied bei der klinisch beurteilten globalen Verbesserung (62 % gegenüber 60 %) oder bei den Nebenwirkungen. | Die Autoren verweisen auf kleine Studien, nicht standardisierte Verabreichungswege und Dosen sowie kurze Nachbeobachtungszeiten. |
| Paton MCB et al. (2022) · CytotherapyPubMed 34384698 | Systematische Übersichtsarbeit zur Sicherheit von Spender-Nabelschnurblut bei neurologischen Erkrankungen: 10 Studien, 361 Teilnehmende | Keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, die sicher oder wahrscheinlich auf die Infusion zurückgingen; keine Graft-versus-Host-Erkrankung und keine Tumorbildung berichtet. | Bezieht sich auf Nabelschnurblut, nicht auf expandierte MSC- oder Exosomenprodukte. |
| Price J. (2020) · Mol AutismPubMed 32448347 | Übersicht über veröffentlichte Daten aus klinischen Studien | Äußert Vorbehalte: Es fehlt ein identifizierter therapeutischer Angriffspunkt, und der therapeutische Ansatz weist Schwächen auf. | Empfiehlt vor weiteren Studien bessere präklinische Forschung, Biomarker und eine bessere Charakterisierung der Zellen. |
| Narzisi A et al. (2022) · Brain SciPubMed 35892433 | Editorial | Kommt zu dem Schluss, dass es keine soliden Belege dafür gibt, Stammzellen bei autistischen Kindern in die klinische Praxis zu übernehmen. | Expertenmeinung. |
| Narzisi A et al. (2023) · Front PsychiatryPubMed 37854442 | Perspektivbeitrag | Plädiert für gedämpfte Erwartungen und strenge kontrollierte Studien. | Expertenmeinung. |
| Xu M et al. (2026) · J Transl MedPubMed 41862938 | Narrative Übersichtsarbeit (2026) | Fasst die sich abzeichnende Datenlage zu MSC sowie offene Fragen zu Wirkmechanismus, Dosierung und Patientenauswahl zusammen. | Narrative Übersicht, keine gepoolte Analyse. |
Exosomentherapie
Exosomen sind zellfreie Vesikel, die mesenchymale Stromazellen abgeben. Ihr Einsatz bei Autismus ist noch weniger weit fortgeschritten als die Zelltherapie:
| Studie | Art und Umfang | Ergebnis | Einschränkungen |
|---|---|---|---|
| Mohtashami T et al. (2026) · Behav Brain ResPubMed 42759891 | Metaanalyse von 5 präklinischen Studien an Mäusen | Aus MSC gewonnene Vesikel verbesserten in Tiermodellen das Sozialverhalten, verringerten repetitives Verhalten und senkten Entzündungszytokine. | Nur Tierdaten; die Autoren fordern weitere präklinische Forschung, bevor eine klinische Anwendung infrage kommt. |
| Dongfang People's Hospital (2025) · ClinicalTrials.govNCT07243561 | Phase-1/2-Studie in China: 60 Kinder im Alter von 3–7 Jahren geplant | Untersucht ein Nasenspray mit Exosomen aus Nabelschnur-MSC. Rekrutierung läuft; noch keine Ergebnisse. | Eine Registrierung ist weder eine Zulassung noch ein Nutzennachweis. |
| Iffat Anwar Medical Complex (2024) · ClinicalTrials.govNCT06600529 | Studie in Pakistan: 100 Kinder im Alter von 3–12 Jahren geplant | Kombiniert Photobiomodulation, plättchenreiches Plasma und Exosomen aus der Nabelschnur. Rekrutierung läuft; noch keine Ergebnisse. | Da drei Interventionen gleichzeitig erfolgen, lässt sich keine Veränderung den Exosomen zuschreiben. |
Kein Exosomenprodukt ist von der FDA zugelassen; die Behörde hat öffentlich vor nicht zugelassenen Exosomenprodukten gewarnt. Aussagen über Ergebnisse mit Exosomen bei autistischen Kindern lassen sich bislang an keiner veröffentlichten Studie am Menschen überprüfen.
Klinikangaben richtig lesen
Dieselben Prüfkriterien gelten für jede Klinik – auch für unsere.
01Eine „Erfolgsquote“ in Prozent
Zahlen wie „80 % der Kinder haben sich verbessert“ beruhen meist auf unkontrollierten Elternberichten. Doch auch Kinder in Placebogruppen machen Fortschritte: In der MSC-Studie der Duke University legte die Placebogruppe auf der Hauptskala um 2,03 Punkte zu, die Zellgruppe um 3,35 – ein Unterschied, der nicht signifikant war.
02Eine zurückgezogene Studie
Eine Studie aus dem Jahr 2019 mit Spender-MSC aus der Nabelschnur bei autistischen Kindern (Riordan et al., Stem Cells Translational Medicine) wurde 2021 zurückgezogen. Auf manchen Klinik-Websites wird sie bis heute zitiert. Zurückgezogene Arbeiten sind kein Beleg.
03„Registrierte klinische Studie“ als Verkaufsargument
Ein Eintrag bei ClinicalTrials.gov bedeutet, dass eine Studie registriert wurde – nicht, dass sie begutachtet, genehmigt oder erfolgreich war. Fragen Sie, ob Familien für die Teilnahme bezahlen: Eine Studie, für deren Teilnahme man zahlt, ist keine unabhängige Studie.
04Mechanismus statt Ergebnis
Erklärungen über Entzündungen, Mikroglia oder parakrine Signalwirkung beschreiben Hypothesen. Entscheidend ist, ob Kinder in kontrollierten Studien messbar besser abgeschnitten haben als Kinder, die ein Placebo erhielten.
05Heilungs- oder Garantieversprechen
Keine veröffentlichte Studie stützt die Aussage, dass Stammzellen oder Exosomen Autismus heilen. Eine Klinik, die Heilung oder ein garantiertes Ergebnis verspricht, gibt nicht die Studienlage wieder.
Was das für Sie bedeutet
Wir bieten in Istanbul experimentelle MSC- und Exosomenprotokolle an. Und wir sind überzeugt: Eine faire Entscheidung können Familien nur treffen, wenn sie die vollständige Studienlage kennen, einschließlich der negativen Studien. Unsere Ärztinnen und Ärzte prüfen die Unterlagen jedes Kindes, bevor sie eine Empfehlung aussprechen. Am Ende einer Beurteilung kann auch der Rat stehen, auf die Behandlung zu verzichten.
Behalten Sie bewährte Förderung bei: Logopädie, Entwicklungs- und Bildungsangebote sowie die ärztliche Behandlung von Schlafproblemen, Verdauungsbeschwerden oder Krampfanfällen. Eine regenerative Behandlung sollte immer nur eine Ergänzung sein, die Sie mit den Ärztinnen und Ärzten Ihres Kindes besprochen haben – niemals ein Ersatz.
Wenn eine registrierte, placebokontrollierte Studie gerade Kinder wie das Ihre aufnimmt, ist eine Teilnahme oft der aufschlussreichste Weg: für Ihr Kind und für alle Familien, die nach Ihnen kommen. Auch über diese Möglichkeit sprechen wir gern mit Ihnen.
Häufige Fragen
Quellen
Alle Quellen haben wir am 24. September 2026 mit PubMed und ClinicalTrials.gov abgeglichen. Titel werden im englischen Original zitiert.
- Dawson G, Sun JM, Baker J, et al. A Phase II Randomized Clinical Trial of the Safety and Efficacy of Intravenous Umbilical Cord Blood Infusion for Treatment of Children with Autism Spectrum Disorder. J Pediatr. 2020;222:164-173.e5. PMID 32444220
- Kurtzberg J (Duke University). hCT-MSC in Children With Autism Spectrum Disorder — phase II results. ClinicalTrials.gov (2026). NCT04089579
- Chez M, Lepage C, Parise C, et al. Safety and Observations from a Placebo-Controlled, Crossover Study to Assess Use of Autologous Umbilical Cord Blood Stem Cells to Improve Symptoms in Children with Autism. Stem Cells Transl Med. 2018;7(4):333-341. PMID 29405603
- Sharifzadeh N, Ghasemi A, Tavakol Afshari J, et al. Intrathecal autologous bone marrow stem cell therapy in children with autism: A randomized controlled trial. Asia Pac Psychiatry. 2021;13(2):e12445. PMID 33150703
- Lv YT, Zhang Y, Liu M, et al. Transplantation of human cord blood mononuclear cells and umbilical cord-derived mesenchymal stem cells in autism. J Transl Med. 2013;11:196. PMID 23978163
- Dawson G, Sun JM, Davlantis KS, et al. Autologous Cord Blood Infusions Are Safe and Feasible in Young Children with Autism Spectrum Disorder: Results of a Single-Center Phase I Open-Label Trial. Stem Cells Transl Med. 2017;6(5):1332-1339. PMID 28378499
- Sun JM, Dawson G, Franz L, et al. Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder. Stem Cells Transl Med. 2020;9(10):1137-1146. PMID 32531111
- Nguyen Thanh L, Nguyen HP, Ngo MD, et al. Outcomes of bone marrow mononuclear cell transplantation combined with interventional education for autism spectrum disorder. Stem Cells Transl Med. 2021;10(1):14-26. PMID 32902182
- Villarreal-Martínez L, González-Martínez G, Sáenz-Flores M, et al. Stem Cell Therapy in the Treatment of Patients With Autism Spectrum Disorder: a Systematic Review and Meta-analysis. Stem Cell Rev Rep. 2022;18(1):155-164. PMID 34515938
- Qu J, Liu Z, Li L, et al. Efficacy and Safety of Stem Cell Therapy in Children With Autism Spectrum Disorders: A Systematic Review and Meta-Analysis. Front Pediatr. 2022;10:897398. PMID 35601435
- Paton MCB, Wall DA, Elwood N, et al. Safety of allogeneic umbilical cord blood infusions for the treatment of neurological conditions: a systematic review of clinical studies. Cytotherapy. 2022;24(1):2-9. PMID 34384698
- Price J. Cell therapy approaches to autism: a review of clinical trial data. Mol Autism. 2020;11(1):37. PMID 32448347
- Narzisi A, et al. Haste Makes Waste: There Is No Solid Evidence to Translate the Use of Stem Cells into Clinical Practice for Children with Autism Spectrum Disorder. Brain Sci. 2022. PMID 35892433
- Narzisi A, et al. Tempering expectations: considerations on the current state of stem cells therapy for autism treatment. Front Psychiatry. 2023. PMID 37854442
- Xu M, et al. Mesenchymal stem/stromal cell-based therapies for autism spectrum disorder: emerging evidence and clinical prospects. J Transl Med. 2026. PMID 41862938
- Mohtashami T, Aghayan AH, Masoudi A, et al. Therapeutic potential of mesenchymal stem cell-derived extracellular vesicles as a cell-free approach in autism spectrum disorder: A systematic review and meta-analysis of preclinical studies. Behav Brain Res. 2026;516:116478. PMID 42759891
- Dongfang People's Hospital. Prospective Clinical Study on Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cell-Derived Exosomes for the Treatment of Childhood Autism. ClinicalTrials.gov (2025). NCT07243561
- Iffat Anwar Medical Complex. Combined Photo-Biomodulation At Acupuncture Points, Autologous PRP, and Umbilical Cord-Derived Exosome Therapy in Autism Spectrum Disorder. ClinicalTrials.gov (2024). NCT06600529
- Riordan NH, et al. Allogeneic Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells for the Treatment of Autism Spectrum Disorder in Children: Safety Profile and Effect on Cytokine Levels. Stem Cells Transl Med. 2019. PMID 311875972021 zurückgezogen – hier als Warnung aufgeführt, nicht als Beleg · PMID 34847283
- U.S. Food and Drug Administration. Important Patient and Consumer Information About Regenerative Medicine Therapies. fda.gov. www.fda.gov
- International Society for Stem Cell Research. The ISSCR Guide to Stem Cell Treatments. isscr.org (2024). www.isscr.org
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