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    Autism Stem Care · Istanbul

    Terapia con cellule staminali per l’autismo: studi clinici ed evidenze

    Rassegna delle evidenze cliniche

    Tutti gli studi controllati e in aperto che abbiamo potuto verificare: numero di bambini, esiti, effetti collaterali e limiti, con i link a PubMed e ClinicalTrials.gov. Ultima revisione: settembre 2026.

    Un ricercatore in camice sterile al lavoro sotto una cappa di biosicurezza, in un laboratorio a contaminazione controllata
    Assistenza clinica · Istanbul, Turchia
    bambini nel più ampio studio controllato con placebo
    180bambini nel più ampio studio controllato con placebo
    grandi studi della Duke University che hanno mancato l’endpoint primario
    2grandi studi della Duke University che hanno mancato l’endpoint primario
    studi inclusi nella meta-analisi più citata
    11studi inclusi nella meta-analisi più citata
    prodotti a base di cellule staminali o esosomi approvati per l’autismo
    0prodotti a base di cellule staminali o esosomi approvati per l’autismo

    A che punto sono le evidenze

    Dal 2013 la terapia con cellule staminali per l’autismo è stata sperimentata in un numero ridotto di studi clinici. I primi studi in aperto hanno riportato miglioramenti e, nella maggior parte dei casi, una sicurezza a breve termine accettabile. I due studi randomizzati e controllati con placebo più ampi, entrambi condotti alla Duke University, non hanno però raggiunto i rispettivi endpoint primari.

    Nessun prodotto a base di cellule staminali o di esosomi è approvato per l’autismo dalla FDA o dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA). Tutti i trattamenti rigenerativi oggi proposti per l’autismo, compreso il nostro, sono sperimentali. In questa pagina riportiamo ciò che è stato effettivamente misurato, perché lei possa confrontare le affermazioni di qualunque clinica, compresa la nostra, con quanto risulta dalla letteratura pubblicata.

    • Gli studi controllati con placebo più ampi non hanno rilevato alcun beneficio significativo sugli esiti primari.
    • Gli studi in aperto riportano miglioramenti ma, senza un gruppo di controllo, non possono distinguere l’effetto del trattamento da quello dello sviluppo, delle altre terapie e delle aspettative.
    • Negli studi pubblicati la sicurezza a breve termine è risultata accettabile; quella a lungo termine non è stata stabilita.
    • Gli esosomi sono stati studiati solo sugli animali; i primi studi sull’uomo nell’autismo stanno ancora arruolando partecipanti.

    Studi controllati

    Sono gli studi in grado di mostrare se a fare la differenza siano state le cellule, e non il tempo, lo sviluppo o le aspettative.

    Studi controllati
    Dawson G et al. (2020) · J PediatrPubMed 32444220Randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo (fase II)180 bambini di 2⁠–⁠7 anniUn’unica infusione endovenosa di sangue cordonale autologo o da donatoreEndpoint primario non raggiunto: nessun miglioramento della comunicazione sociale (VABS-3 Socialization), dei sintomi dell’autismo o del vocabolario nel gruppo complessivo. Segnali esplorativi solo nei bambini senza disabilità intellettiva.Sicuro e ben tollerato.Follow-up di sei mesi; i risultati nei sottogruppi servono solo a formulare ipotesi.
    Kurtzberg J (Duke University) (2026) · ClinicalTrials.govNCT04089579Randomizzato, in quadruplo cieco, controllato con placebo, crossover (fase II)137 bambini di 4⁠–⁠11 anniUn’unica dose endovenosa di MSC da tessuto del cordone ombelicale di donatore (6 milioni di cellule/kg)Endpoint primario non raggiunto: il punteggio VABS-3 di socializzazione e comunicazione è aumentato di 3,35 punti con le MSC contro 2,03 con il placebo (p = 0,35).Le tabelle degli eventi avversi sono pubblicate con i risultati nel registro.Risultati pubblicati su ClinicalTrials.gov; nessun articolo su rivista scientifica finora (settembre 2026).
    Chez M et al. (2018) · Stem Cells Transl MedPubMed 29405603Randomizzato, in cieco, controllato con placebo, crossover29 bambini di 2⁠–⁠6 anniInfusione endovenosa del sangue cordonale autologo crioconservatoNessuna differenza statisticamente significativa su alcun endpoint; tendenza a una migliore socializzazione.Nessun evento avverso grave.Campione ridotto; valutazioni a 12 e 24 settimane in ciascuna fase.
    Sharifzadeh N et al. (2021) · Asia Pac PsychiatryPubMed 33150703Randomizzato controllato, senza placebo né procedura simulata32 bambini di 5⁠–⁠15 anniDue iniezioni intratecali di MSC autologhe da midollo osseo, in aggiunta a riabilitazione e risperidoneNessuna differenza tra i gruppi su CARS, GARS-II o miglioramento globale alla CGI nell’arco di 12 mesi; la gravità alla CGI è migliorata di più nel gruppo trattato con le cellule.Descritto come sicuro e fattibile.Famiglie e valutatori sapevano quali bambini erano trattati; solo 14 bambini hanno ricevuto le cellule.

    Studi in aperto

    Questi studi non avevano un gruppo placebo, oppure hanno assegnato i bambini ai gruppi senza randomizzazione. Sono utili per valutare la sicurezza e per scegliere le misure di esito, ma non possono dimostrare che i cambiamenti riportati siano dovuti al trattamento.

    Studi in aperto
    Lv YT et al. (2013) · J Transl MedPubMed 23978163NCT01343511Non randomizzato, in aperto, con un gruppo di controllo sottoposto solo a riabilitazione (fase I/II)37 bambini di 3⁠–⁠12 anniQuattro infusioni settimanali di cellule mononucleate da sangue cordonale, da sole o insieme a MSC da cordone ombelicale, per via endovenosa e intratecaleA 24 settimane riportati su CARS, ABC e CGI miglioramenti maggiori rispetto alla sola riabilitazione.Nessun effetto avverso grave riportato.Né randomizzato né in cieco; sponsorizzato dall’azienda commerciale che ha fornito le cellule.
    Dawson G et al. (2017) · Stem Cells Transl MedPubMed 28378499In aperto, a gruppo singolo (fase I)25 bambini di 2⁠–⁠6 anniUn’unica infusione endovenosa del sangue cordonale autologo crioconservatoLe valutazioni di genitori e clinici sono migliorate nei primi sei mesi, in misura maggiore nei bambini con QI non verbale più alto.Sicuro e ben tollerato nell’arco di 12 mesi.Nessun gruppo di controllo; progettato per scegliere le misure di esito del successivo studio randomizzato.
    Sun JM et al. (2020) · Stem Cells Transl MedPubMed 32531111In aperto, a gruppo singolo (fase I)12 bambini di 4⁠–⁠9 anniDa una a tre dosi endovenose di MSC da tessuto cordonale di donatore (2 milioni di cellule/kg)6 bambini su 12 sono migliorati in almeno due misure dell’autismo.In alcuni bambini agitazione durante il posizionamento dell’accesso venoso; 5 hanno sviluppato nuovi anticorpi anti-HLA, senza sintomi.Nessun gruppo di controllo; il successivo studio randomizzato (NCT04089579) non ha raggiunto l’endpoint primario.
    Nguyen Thanh L et al. (2021) · Stem Cells Transl MedPubMed 32902182NCT03225651In aperto, a gruppo singolo30 bambini di 3⁠–⁠7 anniDue infusioni intratecali di cellule mononucleate autologhe da midollo osseo, a sei mesi di distanza (prelievo di midollo in anestesia generale), più 8 settimane di intervento educativo secondo l’Early Start Denver ModelIl punteggio CARS mediano è sceso da 50 a 46,5; il punteggio adattivo Vineland mediano è salito da 53,5 a 60,5.Nessun evento avverso grave riportato.Nessun gruppo di controllo; l’effetto delle cellule non è separabile da quello del programma educativo e dello sviluppo.

    Revisioni

    Le revisioni riuniscono o valutano criticamente gli studi elencati sopra. Le loro conclusioni non possono essere più solide degli studi su cui si basano.

    Revisioni
    Villarreal-Martínez L et al. (2022) · Stem Cell Rev RepPubMed 34515938Revisione sistematica e meta-analisi: 11 studi, 461 pazientiI punteggi delle scale di valutazione sono migliorati dopo il trattamento (CARS −9,1 punti). Effetti collaterali più frequenti: febbre, iperattività, vomito, cefalea e aggressività; nessun evento grave riportato.Riunisce dati prima-dopo controllati e non controllati: parte del cambiamento riflette quindi il tempo trascorso e le altre terapie.
    Qu J et al. (2022) · Front PediatrPubMed 35601435Meta-analisi di 5 studi controllatiCARS inferiore di circa 6 punti rispetto ai controlli con sola riabilitazione, ma nessuna differenza nel miglioramento globale valutato dal clinico (62% contro 60%) né negli effetti collaterali.Gli autori segnalano studi di piccole dimensioni, vie di somministrazione e dosi non standardizzate e un follow-up breve.
    Paton MCB et al. (2022) · CytotherapyPubMed 34384698Revisione sistematica sulla sicurezza del sangue cordonale da donatore nelle malattie neurologiche: 10 studi, 361 partecipantiNessun evento avverso grave certamente o probabilmente correlato all’infusione; non sono stati riportati casi di malattia del trapianto contro l’ospite né di formazione di tumori.Riguarda il sangue cordonale, non i prodotti a base di MSC espanse o di esosomi.
    Price J. (2020) · Mol AutismPubMed 32448347Revisione dei dati pubblicati sugli studi cliniciEsprime riserve: nessun bersaglio terapeutico identificato e punti deboli nell’approccio terapeutico.Prima di ulteriori studi raccomanda una ricerca preclinica migliore, biomarcatori e la caratterizzazione delle cellule.
    Narzisi A et al. (2022) · Brain SciPubMed 35892433EditorialeConclude che non esistono evidenze solide per introdurre le cellule staminali nella pratica clinica per i bambini con autismo.Opinione di esperti.
    Narzisi A et al. (2023) · Front PsychiatryPubMed 37854442Articolo di opinione (Perspective)Invita a moderare le aspettative e a condurre studi controllati rigorosi.Opinione di esperti.
    Xu M et al. (2026) · J Transl MedPubMed 41862938Revisione narrativa (2026)Riassume le evidenze emergenti sulle MSC e le questioni ancora aperte su meccanismo d’azione, dosi e selezione dei pazienti.Revisione narrativa, non un’analisi aggregata dei dati.

    Terapia con esosomi

    Gli esosomi sono vescicole acellulari rilasciate dalle cellule stromali mesenchimali. Il loro impiego nell’autismo è in una fase più precoce rispetto alla terapia cellulare:

    Terapia con esosomi
    Mohtashami T et al. (2026) · Behav Brain ResPubMed 42759891Meta-analisi di 5 studi preclinici sui topiNei modelli animali le vescicole derivate da MSC hanno migliorato la socialità, ridotto i comportamenti ripetitivi e abbassato le citochine infiammatorie.Solo dati su animali; prima dell’uso clinico gli autori chiedono ulteriore ricerca preclinica.
    Dongfang People's Hospital (2025) · ClinicalTrials.govNCT07243561Studio di fase 1/2 in Cina: previsti 60 bambini di 3–7 anniValuta uno spray nasale di esosomi da MSC di cordone ombelicale. Arruolamento in corso; ancora nessun risultato.La registrazione non è un’approvazione né una prova di beneficio.
    Iffat Anwar Medical Complex (2024) · ClinicalTrials.govNCT06600529Studio in Pakistan: previsti 100 bambini di 3–12 anniCombina fotobiomodulazione, plasma ricco di piastrine ed esosomi di origine cordonale. Arruolamento in corso; ancora nessun risultato.Con tre interventi contemporanei, un eventuale cambiamento non può essere attribuito agli esosomi.

    Nessun prodotto a base di esosomi è approvato dalla FDA, che ha diffuso avvertenze pubbliche sui prodotti a base di esosomi non approvati. Le affermazioni sui risultati degli esosomi nei bambini con autismo non possono ancora essere verificate: non esiste alcuno studio pubblicato sull’uomo con cui confrontarle.

    Come valutare ciò che dichiarano le cliniche

    Gli stessi criteri valgono per ogni clinica, compresa la nostra.

    1. 01Un «tasso di successo» in percentuale

      Cifre come «l’80% dei bambini è migliorato» provengono di solito da segnalazioni dei genitori raccolte senza gruppo di controllo. Anche i bambini dei gruppi placebo migliorano: nello studio della Duke sulle MSC, il gruppo placebo è salito di 2,03 punti sulla scala principale contro i 3,35 del gruppo trattato con le cellule, una differenza non significativa.

    2. 02Uno studio ritrattato

      Uno studio del 2019 sulle MSC da cordone ombelicale di donatore in bambini con autismo (Riordan et al., Stem Cells Translational Medicine) è stato ritrattato nel 2021, ma è ancora citato sui siti di alcune cliniche. Un lavoro ritrattato non costituisce una prova.

    3. 03Lo «studio clinico registrato» come argomento di vendita

      Una scheda su ClinicalTrials.gov indica che uno studio è stato registrato, non che sia stato valutato, approvato o che abbia avuto successo. Chieda se le famiglie pagano per partecipare: uno studio a pagamento non è uno studio indipendente.

    4. 04Il meccanismo al posto del risultato

      Le spiegazioni su infiammazione, microglia o segnalazione paracrina descrivono ipotesi. Ciò che conta è se, negli studi controllati, i bambini trattati siano andati misurabilmente meglio di quelli che hanno ricevuto un placebo.

    5. 05Parole come «guarigione» o «garanzia»

      Nessuno studio pubblicato sostiene che le cellule staminali o gli esosomi guariscano l’autismo. Una clinica che promette la guarigione o un risultato garantito non sta descrivendo le evidenze.

    Cosa significa per la sua famiglia

    A Istanbul offriamo protocolli sperimentali con MSC ed esosomi, e siamo convinti che una famiglia possa decidere in modo equilibrato solo con il quadro completo davanti, compresi gli studi con esito negativo. Prima di qualsiasi raccomandazione, i nostri medici esaminano la documentazione clinica di ogni bambino, e la valutazione può concludersi con il consiglio di non procedere.

    Mantenga i sostegni già consolidati: logopedia, interventi evolutivi ed educativi e cure mediche per i disturbi del sonno, i problemi digestivi o le crisi epilettiche. Un intervento rigenerativo dovrebbe essere sempre e soltanto un’aggiunta, da discutere con i medici che seguono suo figlio, mai un sostituto.

    Se uno studio registrato e controllato con placebo sta arruolando bambini come suo figlio, partecipare è spesso la strada che fornisce le informazioni più affidabili, per suo figlio e per tutte le famiglie che verranno dopo. Saremo lieti di valutare con lei anche questa possibilità.

    Domande frequenti

    No. Nessun prodotto a base di cellule staminali o di esosomi è approvato per l’autismo dalla FDA o dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA). I prodotti a base di cellule staminali approvati sono limitati a usi specifici, come il sangue cordonale per alcune malattie ematologiche e un prodotto a base di MSC per la malattia del trapianto contro l’ospite nei bambini. I trattamenti per l’autismo vengono offerti come procedure sperimentali.

    Gli studi in aperto hanno riportato miglioramenti, ma i più ampi studi randomizzati e controllati con placebo (lo studio della Duke sul sangue cordonale in 180 bambini e quello sulle MSC in 137 bambini) non hanno raggiunto i rispettivi endpoint primari. Le meta-analisi rilevano punteggi migliori sulle scale di valutazione, ma giudicano le evidenze limitate da studi piccoli, eterogenei e spesso privi di gruppo di controllo.

    Negli studi pubblicati gli effetti collaterali a breve termine sono stati per lo più lievi (febbre, vomito, cefalea, agitazione o iperattività) e non sono stati riportati eventi gravi correlati al trattamento. La somministrazione intratecale comporta in più i rischi di una puntura lombare, alcuni protocolli con midollo osseo richiedono l’anestesia generale e le cellule da donatore possono indurre la formazione di anticorpi. La sicurezza a lungo termine non è stata stabilita.

    Due studi registrati stanno arruolando partecipanti (NCT07243561 in Cina e NCT06600529 in Pakistan) e nessuno dei due ha ancora risultati. Le evidenze pubblicate sugli esosomi nell’autismo provengono da studi sugli animali, e nessun prodotto a base di esosomi è approvato dalla FDA.

    Chieda, per ogni affermazione, l’identificativo PubMed (PMID) o il numero di registrazione su ClinicalTrials.gov. Verifichi se lo studio aveva un gruppo placebo, se è stato ritrattato e se le famiglie hanno pagato per partecipare. Le cifre ricavate da segnalazioni dei genitori senza gruppo di controllo non sono tassi di successo.

    Bibliografia

    Tutte le fonti sono state verificate su PubMed e ClinicalTrials.gov il 24 settembre 2026. I titoli sono citati nella versione originale inglese.

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    2. Kurtzberg J (Duke University). hCT-MSC in Children With Autism Spectrum Disorder — phase II results. ClinicalTrials.gov (2026). NCT04089579
    3. Chez M, Lepage C, Parise C, et al. Safety and Observations from a Placebo-Controlled, Crossover Study to Assess Use of Autologous Umbilical Cord Blood Stem Cells to Improve Symptoms in Children with Autism. Stem Cells Transl Med. 2018;7(4):333-341. PMID 29405603
    4. Sharifzadeh N, Ghasemi A, Tavakol Afshari J, et al. Intrathecal autologous bone marrow stem cell therapy in children with autism: A randomized controlled trial. Asia Pac Psychiatry. 2021;13(2):e12445. PMID 33150703
    5. Lv YT, Zhang Y, Liu M, et al. Transplantation of human cord blood mononuclear cells and umbilical cord-derived mesenchymal stem cells in autism. J Transl Med. 2013;11:196. PMID 23978163
    6. Dawson G, Sun JM, Davlantis KS, et al. Autologous Cord Blood Infusions Are Safe and Feasible in Young Children with Autism Spectrum Disorder: Results of a Single-Center Phase I Open-Label Trial. Stem Cells Transl Med. 2017;6(5):1332-1339. PMID 28378499
    7. Sun JM, Dawson G, Franz L, et al. Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder. Stem Cells Transl Med. 2020;9(10):1137-1146. PMID 32531111
    8. Nguyen Thanh L, Nguyen HP, Ngo MD, et al. Outcomes of bone marrow mononuclear cell transplantation combined with interventional education for autism spectrum disorder. Stem Cells Transl Med. 2021;10(1):14-26. PMID 32902182
    9. Villarreal-Martínez L, González-Martínez G, Sáenz-Flores M, et al. Stem Cell Therapy in the Treatment of Patients With Autism Spectrum Disorder: a Systematic Review and Meta-analysis. Stem Cell Rev Rep. 2022;18(1):155-164. PMID 34515938
    10. Qu J, Liu Z, Li L, et al. Efficacy and Safety of Stem Cell Therapy in Children With Autism Spectrum Disorders: A Systematic Review and Meta-Analysis. Front Pediatr. 2022;10:897398. PMID 35601435
    11. Paton MCB, Wall DA, Elwood N, et al. Safety of allogeneic umbilical cord blood infusions for the treatment of neurological conditions: a systematic review of clinical studies. Cytotherapy. 2022;24(1):2-9. PMID 34384698
    12. Price J. Cell therapy approaches to autism: a review of clinical trial data. Mol Autism. 2020;11(1):37. PMID 32448347
    13. Narzisi A, et al. Haste Makes Waste: There Is No Solid Evidence to Translate the Use of Stem Cells into Clinical Practice for Children with Autism Spectrum Disorder. Brain Sci. 2022. PMID 35892433
    14. Narzisi A, et al. Tempering expectations: considerations on the current state of stem cells therapy for autism treatment. Front Psychiatry. 2023. PMID 37854442
    15. Xu M, et al. Mesenchymal stem/stromal cell-based therapies for autism spectrum disorder: emerging evidence and clinical prospects. J Transl Med. 2026. PMID 41862938
    16. Mohtashami T, Aghayan AH, Masoudi A, et al. Therapeutic potential of mesenchymal stem cell-derived extracellular vesicles as a cell-free approach in autism spectrum disorder: A systematic review and meta-analysis of preclinical studies. Behav Brain Res. 2026;516:116478. PMID 42759891
    17. Dongfang People's Hospital. Prospective Clinical Study on Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cell-Derived Exosomes for the Treatment of Childhood Autism. ClinicalTrials.gov (2025). NCT07243561
    18. Iffat Anwar Medical Complex. Combined Photo-Biomodulation At Acupuncture Points, Autologous PRP, and Umbilical Cord-Derived Exosome Therapy in Autism Spectrum Disorder. ClinicalTrials.gov (2024). NCT06600529
    19. Riordan NH, et al. Allogeneic Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells for the Treatment of Autism Spectrum Disorder in Children: Safety Profile and Effect on Cytokine Levels. Stem Cells Transl Med. 2019. PMID 31187597Ritrattato nel 2021: citato come avvertimento, non come evidenza · PMID 34847283
    20. U.S. Food and Drug Administration. Important Patient and Consumer Information About Regenerative Medicine Therapies. fda.gov. www.fda.gov
    21. International Society for Stem Cell Research. The ISSCR Guide to Stem Cell Treatments. isscr.org (2024). www.isscr.org

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    Dentro la scienza

    Anche la scienza complessa deve restare chiara

    Queste immagini collegano i concetti biologici ai colloqui clinici attenti che ne definiscono contesto, limiti e significato.

    Visualizzazione di neuroni collegati in una rete di segnalazione
    01La segnalazione cellulare, in forma schematica
    Visualizzazione di esosomi che trasportano il loro carico di segnali lontano da una cellula staminale mesenchimale
    02La segnalazione cellulare, in forma schematica
    Visualizzazione di cellule immunitarie che tornano verso uno stato regolato ed equilibrato
    03La segnalazione immunitaria vista come un sistema

    Immagini rappresentative e concettuali. Ogni raccomandazione dipende dalla valutazione medica individuale.